Pharmacology · Core36
先端治療医薬品・ワクチン
Core36: Advanced therapy medicinal products. Vaccines
🧫 要点：先端治療医薬品advanced therapy medicinal products (ATMP)先端治療医薬品（advanced therapy medicinal products (ATMP)）advanced therapy medicinal products (ATMP)（先端治療医薬品）は、遺伝子、細胞、組織を基盤とする医薬品。活性細胞active cells活性細胞（active cells）active cells（活性細胞）または遺伝子構築物genetic constructs遺伝子構築物（genetic constructs）genetic constructs（遺伝子構築物） を含む点で、低分子薬small-molecule drug低分子薬（small-molecule drug）small-molecule drug（低分子薬）や通常の生物学的製剤と異なる。
定義
- ATMPs = 以下を基盤とする革新的医薬品。
- 遺伝子治療。
- 細胞治療cell therapy細胞治療（cell therapy）cell therapy（細胞治療）。
- 組織治療tissue therapy組織治療（tissue therapy）tissue therapy（組織治療）。
- 作用機序：
- 代謝機序metabolic mechanisms代謝機序（metabolic mechanisms）metabolic mechanisms（代謝機序）。
- 免疫学的機序immunological mechanisms免疫学的機序（immunological mechanisms）immunological mechanisms（免疫学的機序）。
- 遺伝学的機序genetic mechanisms遺伝学的機序（genetic mechanisms）genetic mechanisms（遺伝学的機序）。
- その他の非古典的薬理機序non-classical pharmacological mechanisms非古典的薬理機序（non-classical pharmacological mechanisms）non-classical pharmacological mechanisms（非古典的薬理機序）。
特徴
- 開発と製造develop and manufacture製造（develop and manufacture）develop and manufacture（製造）の技術的要求が高い。
- 現在の市場での成功market success成功（market success）market success（成功）は限られる。
- 先端治療委員会Committee for Advanced Therapies / CAT先端治療委員会（Committee for Advanced Therapies / CAT）Committee for Advanced Therapies / CAT（先端治療委員会） が科学的評価scientific evaluation科学的評価（scientific evaluation）scientific evaluation（科学的評価）で中心的役割をもつ。
EMA分類
| カテゴリー | 意味 | 例 |
|---|---|---|
| GTMP | 遺伝子治療医薬品gene therapy medicinal product遺伝子治療医薬品（gene therapy medicinal product）gene therapy medicinal product（遺伝子治療医薬品）：組換え技術で治療遺伝子therapeutic genes治療遺伝子（therapeutic genes）therapeutic genes（治療遺伝子）を導入 | 切除不能unresectable切除不能（unresectable）unresectable（切除不能）黒色腫に対するImlygic |
| SCTMP | 体細胞治療医薬品somatic cell therapy medicinal product体細胞治療医薬品（somatic cell therapy medicinal product）somatic cell therapy medicinal product（体細胞治療医薬品）：生物学的特性biological characteristics生物学的特性（biological characteristics）biological characteristics（生物学的特性）が変化した細胞/組織 | 転移性去勢抵抗性castration-resistant去勢抵抗性（castration-resistant）castration-resistant（去勢抵抗性）前立腺がん（metastatic castration-resistant prostate cancer）に対するProvenge |
| TEP | 組織工学製品tissue engineered product組織工学製品（tissue engineered product）tissue engineered product（組織工学製品）：修復・再生・置換のために改変された細胞/組織 | 眼熱傷後の輪部幹細胞欠損limbal stem cell deficiency after eye burns輪部幹細胞欠損（limbal stem cell deficiency after eye burns）limbal stem cell deficiency after eye burns（輪部幹細胞欠損）に対するHoloclar |
| Combined ATMP | 複数の方法を組み合わせた統合製品 | 生分解性マトリックスbiodegradable matrix生分解性マトリックス（biodegradable matrix）biodegradable matrix（生分解性マトリックス）に埋め込まれた細胞 |
覚え方
- ATMP = 遺伝子/細胞/組織治療tissue therapy組織治療（tissue therapy）tissue therapy（組織治療）
- 低分子薬small-molecule drug低分子薬（small-molecule drug）small-molecule drug（低分子薬）や通常の生物学的製剤より複雑
- CATがATMPを科学的に評価する