Drug Atlas · B25 GI & hepatobiliary drugs / 消化器・肝胆道薬
コール酸
cholic acid
- 分類
- GI & hepatobiliary drugs / 消化器・肝胆道薬
- 商品名（EU）
- Orphacol
- 科目
- PharmacologyPediatrics
- トピック
- B25: Drugs used in constipation (laxatives) and diarrhea. Drugs promoting digestion. Pharmacology of liver and biliary tract50: Cholestatic liver disease in childhood
- 承認適応
- Zellwegerスペクトラム障害
- 副作用
- 下痢悪心腹痛黄疸倦怠感
- 監視検査値
- アミノトランスフェラーゼ（AST・ALT）γ-GTPアルカリホスファターゼビリルビンプロトロンビン時間
- 相互作用
- コレスチラミンコレセベラムシクロスポリンA
- 対象疾患
- 先天性胆汁酸合成異常症
🧠 全体像：コール酸 cholic acid コール酸（cholic acid） cholic acid（コール酸） は、肝でコレステロールから作られる一次胆汁酸 primary bile acids 一次胆汁酸（primary bile acids） primary bile acids（一次胆汁酸） そのものを薬にしたものである1。合成経路の酵素が欠けている患者では、下流の一次胆汁酸 primary bile acids 一次胆汁酸（primary bile acids） primary bile acids（一次胆汁酸） が足りない（胆汁流bile flow 胆汁流（bile flow）bile flow（胆汁流） と脂質・脂溶性ビタミン吸収fat-soluble vitamin absorption 脂溶性ビタミン吸収（fat-soluble vitamin absorption）fat-soluble vitamin absorption（脂溶性ビタミン吸収） が落ちる）と同時に、上流で毒性のある中間代謝産物 intermediate metabolite 中間代謝産物（intermediate metabolite） intermediate metabolite（中間代謝産物） が溜まる。コール酸cholic acid コール酸（cholic acid）cholic acid（コール酸） を外から入れると、FXRFXR（farnesoid X receptor）を介した生理的なフィードバック抑制 feedback inhibition フィードバック抑制（feedback inhibition） feedback inhibition（フィードバック抑制） で上流の合成が止まり、同時に不足していた胆汁酸プール bile acid pool 胆汁酸プール（bile acid pool） bile acid pool（胆汁酸プール） が埋まる——1つの薬が「足す」と「止める」を同時にやるのが要点である。⚠️ 米国添付文書の禁忌欄は「なし」だが、禁忌欄が空であることは安全に使えることを意味しない。既存の線維化・進行した肝疾患がある患者では、コール酸cholic acid コール酸（cholic acid）cholic acid（コール酸） がかえって肝疾患を悪化させうる2。
薬効群の中での位置づけ
| 薬 | 胆汁酸プールbile acid pool 胆汁酸プール（bile acid pool）bile acid pool（胆汁酸プール） への働き方 | 主な使いどころ |
|---|---|---|
| コール酸cholic acidコール酸（cholic acid）cholic acid（コール酸） | 欠けている一次胆汁酸 primary bile acids 一次胆汁酸（primary bile acids） primary bile acids（一次胆汁酸） そのものを補い、上流の合成をフィードバック抑制 feedback inhibition フィードバック抑制（feedback inhibition） feedback inhibition（フィードバック抑制） する | 先天性の胆汁酸合成障害 bile acid synthesis disorder胆汁酸合成障害（bile acid synthesis disorder） bile acid synthesis disorder（胆汁酸合成障害）、ペルオキシソーム障害peroxisomal disorder ペルオキシソーム障害（peroxisomal disorder）peroxisomal disorder（ペルオキシソーム障害） の肝胆道系症状 |
| ウルソデオキシコール酸ursodeoxycholic acidウルソデオキシコール酸（ursodeoxycholic acid）ursodeoxycholic acid（ウルソデオキシコール酸） | 親水性胆汁酸hydrophilic bile acid 親水性胆汁酸（hydrophilic bile acid）hydrophilic bile acid（親水性胆汁酸） を足して疎水性胆汁酸 hydrophobic bile acids 疎水性胆汁酸（hydrophobic bile acids） hydrophobic bile acids（疎水性胆汁酸） の毒性を薄める | 原発性胆汁性胆管炎primary biliary cholangitis, PBC原発性胆汁性胆管炎（primary biliary cholangitis, PBC）primary biliary cholangitis, PBC（原発性胆汁性胆管炎）、コレステロール胆石cholesterol gallstoneコレステロール胆石（cholesterol gallstone）cholesterol gallstone（コレステロール胆石） |
| コレスチラミンcholestyramineコレスチラミン（cholestyramine）cholestyramine（コレスチラミン）・コレセベラムcolesevelamコレセベラム（colesevelam）colesevelam（コレセベラム） | 腸管で胆汁酸を吸着して体外へ捨てる | 胆汁うっ滞に伴う掻痒、脂質異常症dyslipidemia脂質異常症（dyslipidemia）dyslipidemia（脂質異常症） |
⭐ コール酸cholic acid コール酸（cholic acid）cholic acid（コール酸） と胆汁酸吸着薬 bile acid sequestrant 胆汁酸吸着薬（bile acid sequestrant） bile acid sequestrant（胆汁酸吸着薬） は正反対の方向を向いている。 併用すればレジンがコール酸 cholic acid コール酸（cholic acid） cholic acid（コール酸） を吸着してしまうため、服用間隔を空けることが添付文書上の要件になる（後述）。
機序
flowchart TD
A["コレステロール"] --> B["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='primary bile acids'>一次胆汁酸</span>の合成経路"]
B --> C["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='cholic acid'>コール酸</span>・<span class='jp-term jp-term-diagram' title='chenodeoxycholic acid'>ケノデオキシコール酸</span>"]
D["経路上の酵素が欠損"] --> E["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='primary bile acids'>一次胆汁酸</span>が不足<br><span class='jp-term jp-term-diagram' title='bile flow'>胆汁流</span>低下・<span class='jp-term jp-term-diagram' title='steatorrhea'>脂肪便</span>・<span class='jp-term jp-term-diagram' title='fat-soluble vitamin absorption'>脂溶性ビタミン吸収</span>低下"]
D --> F["毒性のある<span class='jp-term jp-term-diagram' title='intermediate metabolite'>中間代謝産物</span>が蓄積<br>胆汁うっ滞・肝障害"]
G["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='cholic acid'>コール酸</span>を<span class='jp-term jp-term-diagram' title='oral supplementation'>経口補充</span>"] --> H["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='bile acid pool'>胆汁酸プール</span>を補填し<span class='jp-term jp-term-diagram' title='bile flow'>胆汁流</span>を回復"]
G --> I["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='farnesoid X receptor'>FXR</span>のリガンドとして<br><span class='jp-term jp-term-diagram' title='bile acid synthesis'>胆汁酸合成</span>を<span class='jp-term jp-term-diagram' title='feedback inhibition'>フィードバック抑制</span>"]
I --> J["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='intermediate metabolite'>中間代謝産物</span>の産生が減る"]コール酸cholic acid コール酸（cholic acid）cholic acid（コール酸） は核内受容体 nuclear receptor 核内受容体（nuclear receptor） nuclear receptor（核内受容体） FXRのリガンドとして働き、FXRが胆汁酸合成 bile acid synthesis 胆汁酸合成（bile acid synthesis） bile acid synthesis（胆汁酸合成） に関わる酵素と輸送体を調節することで、胆汁酸合成bile acid synthesis 胆汁酸合成（bile acid synthesis）bile acid synthesis（胆汁酸合成） に生理的なフィードバック抑制 feedback inhibition フィードバック抑制（feedback inhibition） feedback inhibition（フィードバック抑制） がかかる1。
薬物動態
受動拡散passive diffusion 受動拡散（passive diffusion）passive diffusion（受動拡散） で吸収され、胆汁酸プールbile acid pool 胆汁酸プール（bile acid pool）bile acid pool（胆汁酸プール） に入る。肝でグリシンまたはタウリン taurine タウリン（taurine） taurine（タウリン） と抱合され、主に抱合型として腸肝循環 Enterohepatic circulation 腸肝循環（Enterohepatic circulation） Enterohepatic circulation（腸肝循環） に参加する1。
適応
⚠️ 地域で承認内容が違う。 同じコール酸 cholic acid コール酸（cholic acid） cholic acid（コール酸） でも、米国と欧州で承認されている疾患の範囲が異なる。
| 地域・製品 | 承認適応authorized indications承認適応（authorized indications）authorized indications（承認適応） |
|---|---|
| 米国Cholbam米国（Cholbam）Cholbam（米国） | ①単一酵素欠損 single enzyme defect 単一酵素欠損（single enzyme defect） single enzyme defect（単一酵素欠損） による胆汁酸合成障害 bile acid synthesis disorder 胆汁酸合成障害（bile acid synthesis disorder） bile acid synthesis disorder（胆汁酸合成障害） の治療、②肝疾患の症候・脂肪便steatorrhea脂肪便（steatorrhea）steatorrhea（脂肪便）・脂溶性ビタミン吸収fat-soluble vitamin absorption 脂溶性ビタミン吸収（fat-soluble vitamin absorption）fat-soluble vitamin absorption（脂溶性ビタミン吸収） 低下による合併症を呈するペルオキシソーム障害peroxisomal disorder ペルオキシソーム障害（peroxisomal disorder）peroxisomal disorder（ペルオキシソーム障害） （Zellwegerスペクトラム障害Zellweger spectrum disorderZellwegerスペクトラム障害（Zellweger spectrum disorder）Zellweger spectrum disorder（Zellwegerスペクトラム障害）を含む）の補助療法 adjuvant therapy補助療法（adjuvant therapy） adjuvant therapy（補助療法）1 |
| 欧州Orphacol欧州（Orphacol）Orphacol（欧州） | 3β-ヒドロキシ-Δ5-C27-ステロイドオキシドレダクターゼ欠損症3beta-hydroxy-Delta5-C27-steroid oxidoreductase deficiency 3β-ヒドロキシ-Δ5-C27-ステロイドオキシドレダクターゼ欠損症（3beta-hydroxy-Delta5-C27-steroid oxidoreductase deficiency）3beta-hydroxy-Delta5-C27-steroid oxidoreductase deficiency（3β-ヒドロキシ-Δ5-C27-ステロイドオキシドレダクターゼ欠損症） またはΔ4-3-オキソステロイド-5β-レダクターゼ欠損症 Delta4-3-oxosteroid 5beta-reductase deficiency Δ4-3-オキソステロイド-5β-レダクターゼ欠損症（Delta4-3-oxosteroid 5beta-reductase deficiency） Delta4-3-oxosteroid 5beta-reductase deficiency（Δ4-3-オキソステロイド-5β-レダクターゼ欠損症） による一次胆汁酸primary bile acids 一次胆汁酸（primary bile acids）primary bile acids（一次胆汁酸） 合成の先天異常 congenital anomalies先天異常（congenital anomalies） congenital anomalies（先天異常）。生後1か月から成人まで3 |
⚠️ ペルオキシソーム障害peroxisomal disorder ペルオキシソーム障害（peroxisomal disorder）peroxisomal disorder（ペルオキシソーム障害） の適応は米国のもので、欧州で承認されているコール酸 cholic acid コール酸（cholic acid） cholic acid（コール酸） 製剤の適応にペルオキシソーム病 peroxisomal disorder ペルオキシソーム病（peroxisomal disorder） peroxisomal disorder（ペルオキシソーム病） は含まれない3。
⚠️ 肝外症状extrahepatic manifestation 肝外症状（extrahepatic manifestation）extrahepatic manifestation（肝外症状） に効く薬ではない。 米国添付文書は、これらの疾患の肝外症状extrahepatic manifestation肝外症状（extrahepatic manifestation）extrahepatic manifestation（肝外症状）に対する有効性・安全性は確立していないと明記している1。Zellwegerスペクトラム障害Zellweger spectrum disorder Zellwegerスペクトラム障害（Zellweger spectrum disorder）Zellweger spectrum disorder（Zellwegerスペクトラム障害） の神経症状・副腎不全・難聴を治療するものではなく、あくまで肝胆道系の症状に限定した補助療法 adjuvant therapy 補助療法（adjuvant therapy） adjuvant therapy（補助療法） である。
用法・用量
| 場面 | 用量 |
|---|---|
| 米国Cholbam 米国（Cholbam）Cholbam（米国） 通常用量（小児・成人） | 10〜15 mg/kgを1日1回、または2回に分けて経口投与 oral経口投与（oral） oral（経口投与）1 |
| 米国Cholbam 米国（Cholbam）Cholbam（米国） 家族性高トリグリセリド血症 familial hypertriglyceridemia 家族性高トリグリセリド血症（familial hypertriglyceridemia） familial hypertriglyceridemia（家族性高トリグリセリド血症） を併存する患者 | 11〜17 mg/kg/日1 |
| 欧州Orphacol欧州（Orphacol）Orphacol（欧州） | 5〜15 mg/kg/日。胆汁酸の状態に応じて個別に調整し、1日最小50 mg・最大500 mg3 |
- 食事とともに服用する。噛んだり砕いたりしない1。
- カプセルを飲み込めない患者では、開封して中身を人工乳 infant formula人工乳（infant formula） infant formula（人工乳）・母乳・軟らかい食物に混ぜ、30秒撹拌して直ちに投与する1。
- 剤形は50 mgと250 mgのカプセルである1。
禁忌・注意
⚠️ 米国添付文書の禁忌は「なし」である1。これを「安全に使える」と読み替えない。
- 肝障害の増悪。 臨床試験clinical trial (clinical study) 臨床試験（clinical trial (clinical study)）clinical trial (clinical study)（臨床試験） ではベースラインで単一酵素欠損 single enzyme defect 単一酵素欠損（single enzyme defect） single enzyme defect（単一酵素欠損） 症患者の約86%・ペルオキシソーム障害peroxisomal disorder ペルオキシソーム障害（peroxisomal disorder）peroxisomal disorder（ペルオキシソーム障害） 患者の約50%が肝障害を有しており、そのうち5例（単一酵素欠損single enzyme defect 単一酵素欠損（single enzyme defect）single enzyme defect（単一酵素欠損） 症3例・ペルオキシソーム障害peroxisomal disorder ペルオキシソーム障害（peroxisomal disorder）peroxisomal disorder（ペルオキシソーム障害） 2例）が治療後に血清トランスアミナーゼ serum transaminases 血清トランスアミナーゼ（serum transaminases） serum transaminases（血清トランスアミナーゼ） の悪化・ビリルビン上昇bilirubin elevationビリルビン上昇（bilirubin elevation）bilirubin elevation（ビリルビン上昇）・肝生検liver biopsy 肝生検（liver biopsy）liver biopsy（肝生検） 上の胆汁うっ滞の悪化を来した1。⚠️ 既存の線維化・進行した肝疾患がある患者では、コール酸cholic acid コール酸（cholic acid）cholic acid（コール酸） 投与が肝疾患を悪化させうる2。
- モニタリング。 ASTAST（aspartate aminotransferase）・ALTALT（alanine aminotransferase）・γ-GTP・アルカリホスファターゼalkaline phosphatase (ALP)アルカリホスファターゼ（alkaline phosphatase (ALP)）alkaline phosphatase (ALP)（アルカリホスファターゼ）・ビリルビン・INR（プロトロンビン時間prothrombin time, PTプロトロンビン時間（prothrombin time, PT）prothrombin time, PT（プロトロンビン時間）由来）を、最初の3か月は毎月、次の9か月は3か月ごと、その後3年間は6か月ごと、以降は年1回測定する1。
- 中止基準。 治療開始から3か月以内に肝機能が改善しない場合、または完全な胆道閉塞を来した場合は中止する。肝機能悪化・胆汁うっ滞を示す臨床所見 clinical signs臨床所見（clinical signs） clinical signs（臨床所見）・検査所見Laboratory findings 検査所見（Laboratory findings）Laboratory findings（検査所見） が持続する場合も中止する1。
- 相互作用。 BSEP（胆汁酸塩排出ポンプbile salt export pump (BSEP)胆汁酸塩排出ポンプ（bile salt export pump (BSEP)）bile salt export pump (BSEP)（胆汁酸塩排出ポンプ））阻害薬（シクロスポリンAciclosporinシクロスポリンA（ciclosporin）ciclosporin（シクロスポリンA）など）との併用は避ける。やむを得ず併用する場合はトランスアミナーゼ transaminases トランスアミナーゼ（transaminases） transaminases（トランスアミナーゼ） とビリルビンを監視する1。コレスチラミンcholestyramineコレスチラミン（cholestyramine）cholestyramine（コレスチラミン）・コレセベラムcolesevelamコレセベラム（colesevelam）colesevelam（コレセベラム）などの胆汁酸吸着レジン bile acid sequestrant resin 胆汁酸吸着レジン（bile acid sequestrant resin） bile acid sequestrant resin（胆汁酸吸着レジン） やアルミニウム含有制酸薬 aluminum antacids アルミニウム含有制酸薬（aluminum antacids） aluminum antacids（アルミニウム含有制酸薬） とは、1時間以上前、または4〜6時間以上後（可能な限り長い間隔）に服用する1。
- 妊娠。 ヒト・動物いずれの生殖試験 reproduction study 生殖試験（reproduction study） reproduction study（生殖試験） も行われていない。妊娠中に曝露した女性の転帰を追跡するサーベイランス surveillance サーベイランス（surveillance） surveillance（サーベイランス） プログラムがある1。
- 小児。 生後3週以上の患者で有効性・安全性が確立している1。
副作用
頻度1%以上の副作用は、下痢・逆流性食道炎reflux esophagitis逆流性食道炎（reflux esophagitis）reflux esophagitis（逆流性食道炎）・倦怠感・黄疸・皮膚病変・悪心・腹痛・腸ポリープintestinal polyp腸ポリープ（intestinal polyp）intestinal polyp（腸ポリープ）・尿路感染・末梢神経障害である1。
💡 黄疸と倦怠感は、副作用としても原疾患の増悪としても現れうる。 どちらかを決めるのは症状ではなく、上のスケジュールで測っている肝機能・凝固の推移である。
まとめ
- コール酸cholic acid コール酸（cholic acid）cholic acid（コール酸） は一次胆汁酸 primary bile acids 一次胆汁酸（primary bile acids） primary bile acids（一次胆汁酸） そのものを補充する薬で、不足した胆汁酸プール bile acid pool 胆汁酸プール（bile acid pool） bile acid pool（胆汁酸プール） を埋めると同時に、FXRを介したフィードバック抑制 feedback inhibition フィードバック抑制（feedback inhibition） feedback inhibition（フィードバック抑制） で上流の毒性中間体の産生を減らす。
- 米国では①単一酵素欠損 single enzyme defect 単一酵素欠損（single enzyme defect） single enzyme defect（単一酵素欠損） による胆汁酸合成障害 bile acid synthesis disorder 胆汁酸合成障害（bile acid synthesis disorder） bile acid synthesis disorder（胆汁酸合成障害） の治療、②肝疾患・脂肪便steatorrhea脂肪便（steatorrhea）steatorrhea（脂肪便）・脂溶性ビタミン吸収fat-soluble vitamin absorption 脂溶性ビタミン吸収（fat-soluble vitamin absorption）fat-soluble vitamin absorption（脂溶性ビタミン吸収） 低下を伴うペルオキシソーム障害 peroxisomal disorder ペルオキシソーム障害（peroxisomal disorder） peroxisomal disorder（ペルオキシソーム障害） （Zellwegerスペクトラム障害Zellweger spectrum disorder Zellwegerスペクトラム障害（Zellweger spectrum disorder）Zellweger spectrum disorder（Zellwegerスペクトラム障害） を含む）の補助療法 adjuvant therapy 補助療法（adjuvant therapy） adjuvant therapy（補助療法） として承認されている。欧州で承認されているコール酸 cholic acid コール酸（cholic acid） cholic acid（コール酸） 製剤の適応は別の2つの酵素欠損症に限られ、ペルオキシソーム病peroxisomal disorder ペルオキシソーム病（peroxisomal disorder）peroxisomal disorder（ペルオキシソーム病） を含まない。
- 用量は米国で10〜15 mg/kg/日（家族性高トリグリセリド血症familial hypertriglyceridemia 家族性高トリグリセリド血症（familial hypertriglyceridemia）familial hypertriglyceridemia（家族性高トリグリセリド血症） 併存例では11〜17 mg/kg/日）、欧州で5〜15 mg/kg/日（1日50〜500 mg）。食事とともに投与する。
- 添付文書上の禁忌はないが、既存の線維化・進行した肝疾患ではむしろ肝障害を悪化させうる。肝機能・凝固を定められた間隔で追い、3か月以内に改善しなければ中止を検討する。
- BSEP阻害薬との併用は避け、胆汁酸吸着レジンbile acid sequestrant resin胆汁酸吸着レジン（bile acid sequestrant resin）bile acid sequestrant resin（胆汁酸吸着レジン）・アルミニウム含有制酸薬aluminum antacids アルミニウム含有制酸薬（aluminum antacids）aluminum antacids（アルミニウム含有制酸薬） とは服用間隔を空ける。
出典
- 1.CHOLBAM (cholic acid) capsule — prescribing information（DailyMed（U.S. National Library of Medicine）／Mirum Pharmaceuticals・2026）米国添付文書（Revised 1/2026）の全文を確認した。適応が①単一酵素欠損による胆汁酸合成障害の治療、②肝疾患の症候・脂肪便・脂溶性ビタミン吸収低下による合併症を呈するペルオキシソーム障害（Zellwegerスペクトラム障害を含む）の補助療法であり、これらの疾患の肝外症状に対する有効性・安全性は確立していないこと、通常用量が小児・成人とも10〜15 mg/kgを1日1回または2回に分けて経口投与であり家族性高トリグリセリド血症を併存する患者では11〜17 mg/kg/日であること、食事とともに服用し噛んだり砕いたりせず嚥下できない患者ではカプセルを開封して人工乳・母乳・軟らかい食物に混ぜ30秒撹拌して直ちに投与すること、剤形が50 mgと250 mgのカプセルであること、禁忌が「None」と明記されていること、臨床試験で単一酵素欠損症患者の約86%・ペルオキシソーム障害患者の約50%がベースラインで肝障害を有し、そのうち5例（単一酵素欠損症3例・ペルオキシソーム障害2例）が治療後に血清トランスアミナーゼの悪化・ビリルビン上昇・肝生検上の胆汁うっ滞の悪化を来したこと、AST・ALT・γ-GTP・アルカリホスファターゼ・ビリルビン・INRを最初の3か月は毎月、次の9か月は3か月ごと、その後3年間は6か月ごと、以降は年1回モニタリングすること、治療開始3か月以内に肝機能が改善しない場合または完全な胆道閉塞を来した場合に中止すること、肝機能悪化・胆汁うっ滞の持続的な臨床・検査所見がある場合も中止すること、頻度1%以上の副作用が下痢・逆流性食道炎・倦怠感・黄疸・皮膚病変・悪心・腹痛・腸ポリープ・尿路感染・末梢神経障害であること、BSEP阻害薬（シクロスポリン等）との併用を避けること、胆汁酸吸着レジンまたはアルミニウム含有制酸薬とは1時間以上前あるいは4〜6時間以上後（可能な限り長い間隔）に服用すること、コール酸が肝でコレステロールから合成される一次胆汁酸でありFXRのリガンドとして胆汁酸合成に生理的なフィードバック抑制をかけること、受動拡散で吸収され胆汁酸プールに入り肝でグリシンまたはタウリンと抱合され主に抱合型で腸肝循環すること、妊娠についてヒト・動物の生殖試験がなく妊娠曝露のサーベイランスプログラムがあること、小児では生後3週以上で有効性・安全性が確立していることを確認した。閲覧 2026-09-02
- 2.Zellweger Spectrum Disorder（GeneReviews（University of Washington, Seattle）・2020）Zellwegerスペクトラム障害の対症療法にコール酸によるC27胆汁酸中間体低下療法が含まれること、ただし既存の線維化および進行した肝疾患がある患者ではコール酸投与が肝疾患を悪化させうること（原文 "Cholic acid supplementation can worsen liver disease in individuals with preexisting fibrosis & advanced liver disease"）、あわせて脂溶性ビタミン・ビタミンK補充などの支持療法を行うことを確認した。閲覧 2026-09-02
- 3.Orphacol (cholic acid) — European public assessment report（European Medicines Agency・2013）EUで承認されているコール酸製剤Orphacolの適応が「3β-ヒドロキシ-Δ5-C27-ステロイドオキシドレダクターゼ欠損症またはΔ4-3-オキソステロイド-5β-レダクターゼ欠損症による一次胆汁酸合成の先天異常の治療」であり、ペルオキシソーム病を含まないこと、対象年齢が生後1か月から成人までであること、承認が2013年9月12日付であること、用量が体重1 kgあたり1日5〜15 mgで患者ごとに胆汁酸の状態に応じて調整し1日最小50 mg・最大500 mgとされていることを確認した。閲覧 2026-09-02