Drug Atlas · B14 Sex hormones & modulators / 性ホルモン関連薬 · 必修
オキシメトロン
oxymetholone
🧠 全体像：オキシメトロン oxymetholone オキシメトロン（oxymetholone） oxymetholone（オキシメトロン） は、17α-アルキル化17alpha-alkylation 17α-アルキル化（17alpha-alkylation）17alpha-alkylation（17α-アルキル化） を受けた合成アンドロゲン synthetic androgen 合成アンドロゲン（synthetic androgen） synthetic androgen（合成アンドロゲン） （アナボリックステロイドanabolic steroidsアナボリックステロイド（anabolic steroids）anabolic steroids（アナボリックステロイド））で、経口投与oral 経口投与（oral）oral（経口投与） でも肝初回通過による分解を免れる代わりに、その同じ化学修飾 chemical modification 化学修飾（chemical modification） chemical modification（化学修飾） がそのまま肝毒性の原因になるという構造上の宿命を負った薬である。骨髄が造血を止めた病態——Fanconi貧血Fanconi anemiaFanconi貧血（Fanconi anemia）Fanconi anemia（Fanconi貧血）の造血不全や再生不良性貧血aplastic anemia, AA再生不良性貧血（aplastic anemia, AA）aplastic anemia, AA（再生不良性貧血）——では、赤芽球系erythroid lineage 赤芽球系（erythroid lineage）erythroid lineage（赤芽球系） の増殖とエリスロポエチン erythropoietin, EPO エリスロポエチン（erythropoietin, EPO） erythropoietin, EPO（エリスロポエチン） 産生を刺激する数少ない経口治療として使われ続けているが、⚠️ 胆汁うっ滞性黄疸cholestatic jaundice胆汁うっ滞性黄疸（cholestatic jaundice）cholestatic jaundice（胆汁うっ滞性黄疸）・肝紫斑病Peliosis hepatis 肝紫斑病（Peliosis hepatis）Peliosis hepatis（肝紫斑病） （peliosis hepatis）・肝腺腫hepatic adenoma 肝腺腫（hepatic adenoma）hepatic adenoma（肝腺腫） 〜肝細胞癌 hepatocellular carcinoma, HCC 肝細胞癌（hepatocellular carcinoma, HCC） hepatocellular carcinoma, HCC（肝細胞癌） という17α-アルキル化 17alpha-alkylation 17α-アルキル化（17alpha-alkylation） 17alpha-alkylation（17α-アルキル化） アンドロゲン特有の肝障害が、この薬を語るうえで避けて通れない代償である。
薬効群の中での位置づけ
B14のアンドロゲン系薬の中で、オキシメトロンoxymetholone オキシメトロン（oxymetholone）oxymetholone（オキシメトロン） は「アナボリック作用の強い17α-アルキル化 17alpha-alkylation 17α-アルキル化（17alpha-alkylation） 17alpha-alkylation（17α-アルキル化） アンドロゲン」の代表である。
| 薬剤 | 機序・化学修飾chemical modification化学修飾（chemical modification）chemical modification（化学修飾） | 特徴 |
|---|---|---|
| オキシメトロンoxymetholoneオキシメトロン（oxymetholone）oxymetholone（オキシメトロン） | 17α-アルキル化17alpha-alkylation 17α-アルキル化（17alpha-alkylation）17alpha-alkylation（17α-アルキル化） 合成アンドロゲン synthetic androgen合成アンドロゲン（synthetic androgen） synthetic androgen（合成アンドロゲン）。強い蛋白同化作用 anabolic effect 蛋白同化作用（anabolic effect） anabolic effect（蛋白同化作用） ＋赤血球生成刺激 | 骨髄不全bone marrow failure 骨髄不全（bone marrow failure）bone marrow failure（骨髄不全） 性貧血に対する経口アンドロゲン oral androgen 経口アンドロゲン（oral androgen） oral androgen（経口アンドロゲン） 療法の中心薬。17α-アルキル化17alpha-alkylation 17α-アルキル化（17alpha-alkylation）17alpha-alkylation（17α-アルキル化） に由来する肝毒性が最大の制約 Limitations制約（Limitations） Limitations（制約） |
| ダナゾールdanazolダナゾール（danazol）danazol（ダナゾール） | 弱いアンドロゲン受容体 androgen receptor アンドロゲン受容体（androgen receptor） androgen receptor（アンドロゲン受容体） 刺激＋下垂体ゴナドトロピン抑制＋ステロイド生成酵素 steroidogenic enzyme ステロイド生成酵素（steroidogenic enzyme） steroidogenic enzyme（ステロイド生成酵素） 阻害（同じく17α-アルキル化 17alpha-alkylation 17α-アルキル化（17alpha-alkylation） 17alpha-alkylation（17α-アルキル化） アンドロゲン） | 主適応は子宮内膜症 endometriosis子宮内膜症（endometriosis） endometriosis（子宮内膜症）・遺伝性血管性浮腫hereditary angioedema (HAE)遺伝性血管性浮腫（hereditary angioedema (HAE)）hereditary angioedema (HAE)（遺伝性血管性浮腫）。Fanconi貧血Fanconi anemia Fanconi貧血（Fanconi anemia）Fanconi anemia（Fanconi貧血） では経口アンドロゲン oral androgen 経口アンドロゲン（oral androgen） oral androgen（経口アンドロゲン） としてオキシメトロン oxymetholone オキシメトロン（oxymetholone） oxymetholone（オキシメトロン） と並記されるが、承認適応authorized indications 承認適応（authorized indications）authorized indications（承認適応） としては別の疾患群 disease group 疾患群（disease group） disease group（疾患群） を持つ |
| テストステロンウンデカン酸エステルtestosterone undecanoateテストステロンウンデカン酸エステル（testosterone undecanoate）testosterone undecanoate（テストステロンウンデカン酸エステル） | 外因性アンドロゲン（AR作動、非17α-アルキル化 17alpha-alkylation17α-アルキル化（17alpha-alkylation） 17alpha-alkylation（17α-アルキル化）） | 男性性腺機能低下症male hypogonadism 男性性腺機能低下症（male hypogonadism）male hypogonadism（男性性腺機能低下症） の補充療法。エステル化esterification エステル化（esterification）esterification（エステル化） により吸収経路が異なり、17α-アルキル化17alpha-alkylation 17α-アルキル化（17alpha-alkylation）17alpha-alkylation（17α-アルキル化） アンドロゲンに特有の肝毒性プロファイルを持たない |
⚠️ オキシメトロンoxymetholone オキシメトロン（oxymetholone）oxymetholone（オキシメトロン） とダナゾール danazol ダナゾール（danazol） danazol（ダナゾール） は「どちらも17α-アルキル化 17alpha-alkylation 17α-アルキル化（17alpha-alkylation） 17alpha-alkylation（17α-アルキル化） アンドロゲンであり、どちらも肝毒性を持つ」という点では同列である。 Fanconi貧血Fanconi anemia Fanconi貧血（Fanconi anemia）Fanconi anemia（Fanconi貧血） の骨髄不全 bone marrow failure 骨髄不全（bone marrow failure） bone marrow failure（骨髄不全） に対しては、GeneReviews・ASHの総説とも両剤をまとめて「経口アンドロゲンoral androgen経口アンドロゲン（oral androgen）oral androgen（経口アンドロゲン）」として報告しており、約50%〜3分の2で赤血球・血小板が一過性に改善するとされるが12、2剤を直接比較して反応率の優劣を示した報告ではない。両者の実務上の違いはむしろ、オキシメトロンoxymetholone オキシメトロン（oxymetholone）oxymetholone（オキシメトロン） がFanconi貧血 Fanconi anemia Fanconi貧血（Fanconi anemia） Fanconi anemia（Fanconi貧血） の骨髄不全 bone marrow failure 骨髄不全（bone marrow failure） bone marrow failure（骨髄不全） 治療における用量が体重換算（mg/kg/日）で規定された伝統的 Traditional 伝統的（Traditional） Traditional（伝統的） な第一選択の経口アンドロゲン oral androgen経口アンドロゲン（oral androgen） oral androgen（経口アンドロゲン）であるのに対し、ダナゾールdanazol ダナゾール（danazol）danazol（ダナゾール） は元来婦人科・免疫領域の薬でFanconi貧血 Fanconi anemia Fanconi貧血（Fanconi anemia） Fanconi anemia（Fanconi貧血） へは二次的に用いられる点にある。
機序
flowchart TD
A["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='oxymetholone'>オキシメトロン</span>（<span class='jp-term jp-term-diagram' title='17alpha-alkylation'>17α-アルキル化</span><span class='jp-term jp-term-diagram' title='synthetic androgen'>合成アンドロゲン</span>）を<span class='jp-term jp-term-diagram' title='oral'>経口投与</span>"] --> B["肝初回通過による分解を免れ<span class='jp-term jp-term-diagram' title='systemic circulation'>全身循環</span>へ"]
A --> C["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='androgen receptor'>アンドロゲン受容体</span>を強く刺激"]
C --> D["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='anabolic effect'>蛋白同化作用</span>（筋肉・<span class='jp-term jp-term-diagram' title='bone marrow progenitor cell'>骨髄前駆細胞</span>の増殖促進）"]
C --> E["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='erythropoietin, EPO'>エリスロポエチン</span>の産生・<span class='jp-term jp-term-diagram' title='urinary excretion'>尿中排泄</span>を増加<br>（<span class='jp-term jp-term-diagram' title='bone marrow failure'>骨髄不全</span>性貧血の患者で報告）"]
D --> F["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='erythroid lineage'>赤芽球系</span>・<span class='jp-term jp-term-diagram' title='megakaryocytic'>巨核球系</span>の増殖刺激"]
E --> F
F --> G["赤血球・血小板の一過性改善"]
B --> H["17α-<span class='jp-term jp-term-diagram' title='alkyl group'>アルキル基</span>そのものが肝細胞に<span class='jp-term jp-term-diagram' title='direct toxicity'>直接毒性</span>"]
H --> I["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='cholestatic jaundice'>胆汁うっ滞性黄疸</span>・<span class='jp-term jp-term-diagram' title='Peliosis hepatis'>肝紫斑病</span>・肝腫瘍"]💡 「経口で効く」ことと「肝臓を傷める」ことは同じ17α-アルキル化 17alpha-alkylation 17α-アルキル化（17alpha-alkylation） 17alpha-alkylation（17α-アルキル化） という一つの化学修飾 chemical modification 化学修飾（chemical modification） chemical modification（化学修飾） から生じる。 アルキル基alkyl group アルキル基（alkyl group）alkyl group（アルキル基） が肝の代謝酵素 metabolic enzyme (metabolizing enzyme) 代謝酵素（metabolic enzyme (metabolizing enzyme)） metabolic enzyme (metabolizing enzyme)（代謝酵素） による分解を遅らせるからこそ経口投与 oral 経口投与（oral） oral（経口投与） で血中濃度を保てるが、その同じ肝臓での滞留が胆汁うっ滞・肝紫斑病Peliosis hepatis肝紫斑病（Peliosis hepatis）Peliosis hepatis（肝紫斑病）・肝腫瘍という毒性の土台になる3。
適応
| 領域・地域 | 使いどころ |
|---|---|
| 米国（DailyMed添付文書） | 後天性・先天性再生不良性貧血 aplastic anemia, AA再生不良性貧血（aplastic anemia, AA） aplastic anemia, AA（再生不良性貧血）、骨髄線維症Myelofibrosis骨髄線維症（Myelofibrosis）Myelofibrosis（骨髄線維症）、骨髄毒性bone marrow toxicity 骨髄毒性（bone marrow toxicity）bone marrow toxicity（骨髄毒性） 薬物による低形成性貧血 hyporegenerative anemia 低形成性貧血（hyporegenerative anemia） hyporegenerative anemia（低形成性貧血） など「赤血球産生Erythropoiesis 赤血球産生（Erythropoiesis）Erythropoiesis（赤血球産生） 低下による貧血」全般3 |
| Fanconi貧血Fanconi anemia Fanconi貧血（Fanconi anemia）Fanconi anemia（Fanconi貧血） の骨髄不全 bone marrow failure骨髄不全（bone marrow failure） bone marrow failure（骨髄不全） | 添付文書上で名指しされた適応ではないが、GeneReviews・ASHのFanconi貧血 Fanconi anemia Fanconi貧血（Fanconi anemia） Fanconi anemia（Fanconi貧血） 管理指針が経口アンドロゲン oral androgen 経口アンドロゲン（oral androgen） oral androgen（経口アンドロゲン） の柱として位置づける12。Fanconi貧血Fanconi anemiaFanconi貧血（Fanconi anemia）Fanconi anemia（Fanconi貧血）では通常量よりも体重換算で規定された用量（下記）を用いる |
⚠️ 地域差に注意する。 米国では上記の血球産生低下性貧血に添付文書上の適応があるが、日本国内で承認された製剤の存在は確認できなかった（個人輸入等の経路で流通する）。実際に用いる地域の規制当局 regulatory agency規制当局（regulatory agency） regulatory agency（規制当局）・添付文書で承認状況を確認する。
用法・用量
一般的な用量は1〜5 mg/kg/日（通常有効量 effective dose 有効量（effective dose） effective dose（有効量） 1〜2 mg/kg/日）で、効果判定には最少3〜6か月の投与を要する3。Fanconi貧血Fanconi anemia Fanconi貧血（Fanconi anemia）Fanconi anemia（Fanconi貧血） の骨髄不全 bone marrow failure 骨髄不全（bone marrow failure） bone marrow failure（骨髄不全） に対しては2 mg/kg/日で開始し最大5 mg/kg/日まで増量しうるが、3〜6か月ごとに肝毒性を監視する運用がGeneReviewsで示されている1。小児では骨端線早期閉鎖 premature physeal closure 骨端線早期閉鎖（premature physeal closure） premature physeal closure（骨端線早期閉鎖） の監視のため、6か月ごとの骨年齢 bone age 骨年齢（bone age） bone age（骨年齢） X線評価が推奨される3。実際の用量・監視間隔は施設のプロトコル・添付文書で確認する。
禁忌・注意
- 禁忌：男性の前立腺癌・乳癌、高カルシウム血症hypercalcemia 高カルシウム血症（hypercalcemia）hypercalcemia（高カルシウム血症） を伴う女性の乳癌、妊娠（カテゴリーX）、ネフローゼ症候群nephrotic syndromeネフローゼ症候群（nephrotic syndrome）nephrotic syndrome（ネフローゼ症候群）またはネフローゼ期の腎炎、重篤な肝機能障害 liver dysfunction肝機能障害（liver dysfunction） liver dysfunction（肝機能障害）、過敏症3
- ⚠️ 17α-アルキル化17alpha-alkylation 17α-アルキル化（17alpha-alkylation）17alpha-alkylation（17α-アルキル化） に伴う肝毒性が最重要の警告 warnings警告（warnings） warnings（警告）。 胆汁うっ滞性黄疸cholestatic jaundice 胆汁うっ滞性黄疸（cholestatic jaundice）cholestatic jaundice（胆汁うっ滞性黄疸） （低用量でも起こりうる）、肝紫斑病Peliosis hepatis 肝紫斑病（Peliosis hepatis）Peliosis hepatis（肝紫斑病） （peliosis hepatis、肝・脾組織が血液で満たされた嚢胞に置換される）、肝腺腫hepatic adenoma 肝腺腫（hepatic adenoma）hepatic adenoma（肝腺腫） 〜まれに肝細胞癌 hepatocellular carcinoma, HCC肝細胞癌（hepatocellular carcinoma, HCC） hepatocellular carcinoma, HCC（肝細胞癌）。定期的な肝機能検査を行う3
- 多血症erythrocytosis多血症（erythrocytosis）erythrocytosis（多血症）：高用量で赤血球が増加するため、定期的なヘモグロビン・ヘマトクリットhematocrit, Hct ヘマトクリット（hematocrit, Hct）hematocrit, Hct（ヘマトクリット） 測定を行う3
- 脂質異常：HDLHDL（high-density lipoprotein）低下・LDLLDL（low-density lipoprotein）上昇（動脈硬化リスク増、通常は中止で可逆的）3
- 小児：成長板 growth plate 成長板（growth plate） growth plate（成長板） の早期閉鎖リスクがあり、6か月ごとの骨年齢 bone age 骨年齢（bone age） bone age（骨年齢） 評価で最終身長への影響を監視する3
- ワルファリン：INRINR（international normalized ratio）・PTPT（prothrombin time）を延長させるため、開始・増量・中止のたびに綿密なモニタリングを要する3
副作用
| 頻度 | 内容 |
|---|---|
| 高頻度（男性化・アンドロゲン様） | 多毛hypertrichosis (excess hair growth)多毛（hypertrichosis (excess hair growth)）hypertrichosis (excess hair growth)（多毛）、痤瘡acne痤瘡（acne）acne（痤瘡）、嗄声（不可逆的なことがある）、月経異常menstrual irregularity月経異常（menstrual irregularity）menstrual irregularity（月経異常） |
| 男性生殖器系 | 思春期前：陰茎肥大 penile enlargement陰茎肥大（penile enlargement） penile enlargement（陰茎肥大）・勃起頻度増加。思春期後：精巣萎縮 testicular atrophy精巣萎縮（testicular atrophy） testicular atrophy（精巣萎縮）・乏精子症oligozoospermia乏精子症（oligozoospermia）oligozoospermia（乏精子症）、持続勃起症priapism持続勃起症（priapism）priapism（持続勃起症）、女性化乳房gynecomastia女性化乳房（gynecomastia）gynecomastia（女性化乳房） |
| 重篤・まれ | 肝紫斑病Peliosis hepatis肝紫斑病（Peliosis hepatis）Peliosis hepatis（肝紫斑病）、肝腫瘍、黄疸（胆汁うっ滞性、まれに肝壊死 hepatic necrosis肝壊死（hepatic necrosis） hepatic necrosis（肝壊死）・死亡） |
まとめ
- 17α-アルキル化17alpha-alkylation 17α-アルキル化（17alpha-alkylation）17alpha-alkylation（17α-アルキル化） された合成アンドロゲン synthetic androgen 合成アンドロゲン（synthetic androgen） synthetic androgen（合成アンドロゲン） （アナボリックステロイドanabolic steroidsアナボリックステロイド（anabolic steroids）anabolic steroids（アナボリックステロイド））で、経口投与oral 経口投与（oral）oral（経口投与） でも肝初回通過を免れる代わりに、その同じ修飾が肝毒性の原因になる。
- 米国添付文書の適応は再生不良性貧血 aplastic anemia, AA再生不良性貧血（aplastic anemia, AA） aplastic anemia, AA（再生不良性貧血）・骨髄線維症Myelofibrosis 骨髄線維症（Myelofibrosis）Myelofibrosis（骨髄線維症） など赤血球産生 Erythropoiesis 赤血球産生（Erythropoiesis） Erythropoiesis（赤血球産生） 低下性貧血。日本国内で承認された製剤は確認できなかった。
- Fanconi貧血Fanconi anemiaFanconi貧血（Fanconi anemia）Fanconi anemia（Fanconi貧血）の骨髄不全 bone marrow failure 骨髄不全（bone marrow failure） bone marrow failure（骨髄不全） ではダナゾールdanazolダナゾール（danazol）danazol（ダナゾール）と並ぶ経口アンドロゲン oral androgen 経口アンドロゲン（oral androgen） oral androgen（経口アンドロゲン） 療法の柱で、体重換算（2 mg/kg/日開始・最大5 mg/kg/日）の用量が用いられる。ダナゾールdanazol ダナゾール（danazol）danazol（ダナゾール） との反応率の直接比較データは無い。
- ⚠️ 最大の警告 warnings 警告（warnings） warnings（警告） は17α-アルキル化 17alpha-alkylation 17α-アルキル化（17alpha-alkylation） 17alpha-alkylation（17α-アルキル化） に伴う肝毒性（胆汁うっ滞性黄疸cholestatic jaundice胆汁うっ滞性黄疸（cholestatic jaundice）cholestatic jaundice（胆汁うっ滞性黄疸）・肝紫斑病Peliosis hepatis肝紫斑病（Peliosis hepatis）Peliosis hepatis（肝紫斑病）・肝腺腫hepatic adenoma 肝腺腫（hepatic adenoma）hepatic adenoma（肝腺腫） 〜肝細胞癌 hepatocellular carcinoma, HCC肝細胞癌（hepatocellular carcinoma, HCC） hepatocellular carcinoma, HCC（肝細胞癌））。加えて多血症 erythrocytosis多血症（erythrocytosis） erythrocytosis（多血症）、HDL低下を含む脂質異常、小児の成長板 growth plate 成長板（growth plate） growth plate（成長板） 早期閉鎖に注意する。
- ワルファリンとの相互作用でINR延長が起こるため、併用時は綿密なモニタリングを要する。
出典
- 1.Fanconi Anemia（GeneReviews, University of Washington, Seattle（Mehta PA, Ebens CL）・2026）Fanconi貧血において経口アンドロゲン（オキシメトロン・ダナゾール）が約50%で一過性に赤血球・血小板を改善すること、オキシメトロンの開始量が2 mg/kg/日・最大5 mg/kg/日であり3〜6か月ごとに肝毒性を監視することを確認した。この反応率はオキシメトロンとダナゾールを合わせた経口アンドロゲンとしての数字であり、両剤を直接比較して差を報告したものではない。閲覧 2026-09-01
- 2.Modern management of Fanconi anemia（Hematology, American Society of Hematology Education Program（Dufour C, Pierri F）・2022）本文のNontransplant therapy節で、経口アンドロゲンのオキシメトロンとダナゾールがFanconi貧血患者の3分の2で一過性の血液学的反応を示すことを確認した。この数字も2剤を合わせた経口アンドロゲンとしての反応率であり、個別の比較データではない。閲覧 2026-09-01
- 3.ANADROL-50 (oxymetholone) tablets, for oral use — prescribing information（U.S. Food and Drug Administration（DailyMed）・2012）米国添付文書上、適応が後天性・先天性再生不良性貧血、骨髄線維症、骨髄毒性薬物による低形成性貧血であること、用量が1〜5 mg/kg/日（通常有効量1〜2 mg/kg/日）で最少3〜6か月の試行を要すること、禁忌が男性の前立腺癌・乳癌、高カルシウム血症を伴う女性の乳癌、妊娠（カテゴリーX）、ネフローゼまたはネフローゼ期の腎炎、重篤な肝機能障害、過敏症であること、警告に肝紫斑病（peliosis hepatis）・良性/悪性の肝腫瘍・HDL低下とLDL上昇を含む脂質変化が挙げられていること、17α-アルキル化アンドロゲンで低用量でも胆汁うっ滞性黄疸が起こり定期的な肝機能検査が推奨されること、高用量投与中は多血症のため定期的なヘモグロビン・ヘマトクリット測定が推奨されること、小児では骨端線の早期閉鎖のため6か月ごとの骨年齢X線評価が必要なこと、ワルファリンとの相互作用でINR/PTの綿密なモニタリングが必要なことを確認した。閲覧 2026-09-01