免疫性血小板減少症

🧠 全体像：免疫性血小板減少症 immune thrombocytopenia, ITP 免疫性血小板減少症（immune thrombocytopenia, ITP） immune thrombocytopenia, ITP（免疫性血小板減少症） （ITPITP, immune thrombocytopenia）は、血小板膜糖蛋白platelet membrane glycoprotein 血小板膜糖蛋白（platelet membrane glycoprotein）platelet membrane glycoprotein（血小板膜糖蛋白） に対する自己抗体と細胞性免疫異常により血小板破壊 platelet destruction 血小板破壊（platelet destruction） platelet destruction（血小板破壊） が亢進し、同時に巨核球 megakaryocyte 巨核球（megakaryocyte） megakaryocyte（巨核球） からの血小板産生 Thrombopoiesis 血小板産生（Thrombopoiesis） Thrombopoiesis（血小板産生） も障害される孤立性血小板減少の除外診断 diagnosis of exclusion除外診断（diagnosis of exclusion） diagnosis of exclusion（除外診断）である。診断は「他に原因がない」ことの積み上げであり、治療は血小板数 platelet count 血小板数（platelet count） platelet count（血小板数） という数字だけでなく、実際の出血症状・年齢・併存疾患comorbidity併存疾患（comorbidity）comorbidity（併存疾患）・抗血栓薬antithrombotic agent抗血栓薬（antithrombotic agent）antithrombotic agent（抗血栓薬）・妊娠や手術予定など患者背景を統合した共有意思決定 shared decision-making 共有意思決定（shared decision-making） shared decision-making（共有意思決定） で決める。

病態

flowchart TD
    A["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='platelet membrane glycoprotein'>血小板膜糖蛋白</span>（<span class='jp-term jp-term-diagram' title='glycoprotein IIb/IIIa'>GPIIb/IIIa</span>等）に対する自己抗体"] --> B["脾臓のマクロファージによる血小板の貪食・除去"]
    A --> C["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='megakaryocyte'>巨核球</span>の成熟・<span class='jp-term jp-term-diagram' title='Thrombopoiesis'>血小板産生</span>を抑制"]
    D["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='cytotoxic T cell'>細胞傷害性T細胞</span>など細胞性免疫の異常"] --> B
    D --> C
    B --> E["末梢血小板数の低下"]
    C --> E
    E --> F["皮膚・粘膜出血"]

• 血小板減少は末梢での破壊亢進と中枢（骨髄）での産生障害の両方が寄与し、単なる「消費」ではない。
• 💡 抗体だけでは説明が難しい治療反応性（例：TPOTPO（thyroid peroxidase）受容体作動薬が奏効 (treatment) response 奏効（(treatment) response） (treatment) response（奏効） する）は、この「産生障害」の側面が同時に存在することを示している。
• 一次性ITPは基礎疾患を伴わないが、二次性ITPは全身性エリテマトーデスsystemic lupus erythematosus, SLE全身性エリテマトーデス（systemic lupus erythematosus, SLE）systemic lupus erythematosus, SLE（全身性エリテマトーデス）、抗リン脂質抗体症候群antiphospholipid syndrome, APS抗リン脂質抗体症候群（antiphospholipid syndrome, APS）antiphospholipid syndrome, APS（抗リン脂質抗体症候群）、HIV、C型肝炎、リンパ増殖性疾患lymphoproliferative diseasesリンパ増殖性疾患（lymphoproliferative diseases）lymphoproliferative diseases（リンパ増殖性疾患）、免疫不全、薬剤などを背景に生じる。二次性の除外は診断プロセス process プロセス（process） process（プロセス） の中核である。

罹病期間による分類

ITPは国際的合意（ASHガイドライン等）に基づき、罹病期間duration of disease 罹病期間（duration of disease）duration of disease（罹病期間） で3つの病期に分けて呼称する。これは治療適応 therapeutic indications 治療適応（therapeutic indications） therapeutic indications（治療適応） の固定的 fixed 固定的（fixed） fixed（固定的） な境界ではなく、疾患経過を記述するための用語である。

⭐ 「6か月未満は急性、6か月以上は慢性」という旧来の二分法 dichotomy 二分法（dichotomy） dichotomy（二分法） は現在使われていない。新規診断・持続性という中間段階を置くことで、自然寛解spontaneous remission 自然寛解（spontaneous remission）spontaneous remission（自然寛解） が期待できる時期に不必要な脾摘 splenectomy 脾摘（splenectomy） splenectomy（脾摘） や長期免疫抑制へ急がないようにする狙いがある。

臨床像

• 点状出血、紫斑、鼻出血epistaxis鼻出血（epistaxis）epistaxis（鼻出血）、歯肉出血gingival bleeding歯肉出血（gingival bleeding）gingival bleeding（歯肉出血）、過多月経heavy menstrual bleeding (menorrhagia)過多月経（heavy menstrual bleeding (menorrhagia)）heavy menstrual bleeding (menorrhagia)（過多月経）など皮膚・粘膜出血が中心。
• 消化管出血や頭蓋内出血intracranial hemorrhage (intracranial bleeding)頭蓋内出血（intracranial hemorrhage (intracranial bleeding)）intracranial hemorrhage (intracranial bleeding)（頭蓋内出血）はまれだが、生命を脅かしうる。
• 血小板数platelet count血小板数（platelet count）platelet count（血小板数）と出血の重症度は完全には一致しない。低下速度、血小板機能platelet function血小板機能（platelet function）platelet function（血小板機能）、感染、抗血栓薬antithrombotic agent抗血栓薬（antithrombotic agent）antithrombotic agent（抗血栓薬）、処置内容によって出血リスクは変わる。
• ⚠️ 脾腫、リンパ節腫脹、発熱、体重減少、貧血・白血球減少Leukopenia 白血球減少（Leukopenia）Leukopenia（白血球減少） を伴う場合はITP以外（白血病、リンパ腫、骨髄不全bone marrow failure 骨髄不全（bone marrow failure）bone marrow failure（骨髄不全） （再生不良性貧血aplastic anemia, AA再生不良性貧血（aplastic anemia, AA）aplastic anemia, AA（再生不良性貧血）など）、二次性ITPの基礎疾患など）を積極的に疑う。脾腫はITPでは非典型的 non-conventional 非典型的（non-conventional） non-conventional（非典型的） である。

出血パターンからの位置づけ

一次止血primary hemostasis 一次止血（primary hemostasis）primary hemostasis（一次止血） （血小板数platelet count血小板数（platelet count）platelet count（血小板数）・機能）の障害は点状出血・粘膜出血が主体で、PTPT（prothrombin time）・aPTTaPTT（activated partial thromboplastin time）は正常である点が、深部血腫deep hematoma深部血腫（deep hematoma）deep hematoma（深部血腫）・関節内出血hemarthrosis 関節内出血（hemarthrosis）hemarthrosis（関節内出血） を来す凝固因子欠乏 coagulation factor deficiency 凝固因子欠乏（coagulation factor deficiency） coagulation factor deficiency（凝固因子欠乏） （血友病など）との鑑別点になる。

診断（除外診断としての位置づけ）

ITPは他に明らかな原因のない孤立性血小板減少として診断する除外診断 diagnosis of exclusion 除外診断（diagnosis of exclusion） diagnosis of exclusion（除外診断） であり、確定的な単一検査は存在しない。

flowchart TD
    A["血小板減少を確認"] --> B["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='peripheral smear'>末梢血塗抹</span>・再採血で<span class='jp-term jp-term-diagram' title='ethylenediaminetetraacetic acid'>EDTA</span>依存性<span class='jp-term jp-term-diagram' title='pseudothrombocytopenia'>偽性血小板減少</span>を除外"]
    B --> C["血算・<span class='jp-term jp-term-diagram' title='peripheral smear'>末梢血塗抹</span>・肝腎機能・溶血所見（<span class='jp-term jp-term-diagram' title='lactate dehydrogenase'>LDH</span>・ビリルビン・<span class='jp-term jp-term-diagram' title='haptoglobin'>ハプトグロビン</span>）を確認"]
    C --> D["病歴：感染・薬剤・飲酒・妊娠・自己免疫疾患・肝疾患・悪性腫瘍を評価"]
    D --> E["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='human immunodeficiency virus'>HIV</span>・<span class='jp-term jp-term-diagram' title='hepatitis C virus'>HCV</span>検査、必要に応じHelicobacter pylori評価"]
    E --> F{"他血球異常・<span class='jp-term jp-term-diagram' title='aberrant cell type'>異型細胞</span>・<span class='jp-term jp-term-diagram' title='organomegaly'>臓器腫大</span>・治療抵抗性があるか"}
    F -->|"なし・典型的な孤立性血小板減少"| G["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='bone marrow examination'>骨髄検査</span>は必須ではない"]
    F -->|"あり"| H["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='bone marrow examination'>骨髄検査</span>で白血病・骨髄異形成・浸潤性疾患を除外"]

1. 偽性血小板減少pseudothrombocytopenia偽性血小板減少（pseudothrombocytopenia）pseudothrombocytopenia（偽性血小板減少）の除外：EDTAEDTA（ethylenediaminetetraacetic acid）依存性血小板凝集 platelet aggregation 血小板凝集（platelet aggregation） platelet aggregation（血小板凝集） による自動計数 counting 計数（counting） counting（計数） の偽低値 spuriously low value 偽低値（spuriously low value） spuriously low value（偽低値） がないか、末梢血塗抹peripheral smear 末梢血塗抹（peripheral smear）peripheral smear（末梢血塗抹） または再採血（クエン酸管citrate tube クエン酸管（citrate tube）citrate tube（クエン酸管） 等）で確認する。
2. 他の原因の除外：血算・塗抹・肝腎機能・溶血マーカーを確認し、感染・薬剤・飲酒・妊娠・自己免疫疾患・肝疾患・悪性腫瘍の病歴を評価する。
3. 二次性ITPのスクリーニング：HIVHIV（human immunodeficiency virus）・HCVHCV（hepatitis C virus）検査を行い、地域や症状に応じてHelicobacter pyloriも評価する。活動性感染active infection 活動性感染（active infection）active infection（活動性感染） が確認された成人ITPでは、除菌療法eradication therapy 除菌療法（eradication therapy）eradication therapy（除菌療法） により一部で血小板数 platelet count 血小板数（platelet count） platelet count（血小板数） の改善が得られるため実施が推奨される。小児では日常的 routine 日常的（routine） routine（日常的） な検査は推奨されない。⚠️ この2つはASH 2011年版の推奨（いずれもgrade 1B）で、2019年版はTable 2に「今回の改訂で取り上げなかった2011年版の推奨」として再掲しているだけであり、根拠の再検討も更新も行っていないと明記している¹。
4. 骨髄検査bone marrow examination骨髄検査（bone marrow examination）bone marrow examination（骨髄検査）：典型的な孤立性血小板減少では必須ではないが、他系統の血球異常、異型細胞aberrant cell type異型細胞（aberrant cell type）aberrant cell type（異型細胞）、臓器腫大organomegaly臓器腫大（organomegaly）organomegaly（臓器腫大）、治療抵抗性があれば行う。
5. 血小板自己抗体検査 autoantibody testing 自己抗体検査（autoantibody testing） autoantibody testing（自己抗体検査） は感度が十分でなく、陰性でもITPを否定できないため日常診断の決め手にはしない。

⚠️ 破砕赤血球schistocyte破砕赤血球（schistocyte）schistocyte（破砕赤血球）、芽球、新規血栓、発熱・腎障害・神経症状を伴う場合はTTP・DICDIC（disseminated intravascular coagulation）・HITなど緊急疾患を並行して精査する。ITPでは通常これらを認めない。

⚠️ 巨大血小板giant platelet 巨大血小板（giant platelet）giant platelet（巨大血小板） を伴う血小板減少は先天性を疑う。 ベルナール・スリエ症候群Bernard-Soulier syndromeベルナール・スリエ症候群（Bernard-Soulier syndrome）Bernard-Soulier syndrome（ベルナール・スリエ症候群）と血小板型フォン・ヴィレブランド病platelet-type von Willebrand disease血小板型フォン・ヴィレブランド病（platelet-type von Willebrand disease）platelet-type von Willebrand disease（血小板型フォン・ヴィレブランド病）は本症と誤診 misdiagnosis 誤診（misdiagnosis） misdiagnosis（誤診） されやすく、⭐ ステロイドや脾摘 splenectomy 脾摘（splenectomy） splenectomy（脾摘） が無効に終わってから気づかれることが報告されている。幼少期からの出血傾向 hemorrhagic diathesis出血傾向（hemorrhagic diathesis） hemorrhagic diathesis（出血傾向）・家族歴・末梢血塗抹peripheral smear 末梢血塗抹（peripheral smear）peripheral smear（末梢血塗抹） の血小板サイズを確認する。

治療（成人）

治療開始の考え方

血小板数platelet count 血小板数（platelet count）platelet count（血小板数） だけでなく、出血の有無・程度、抗凝固薬・抗血小板薬antiplatelet drugs 抗血小板薬（antiplatelet drugs）antiplatelet drugs（抗血小板薬） の使用、手術予定、年齢、転倒リスクfall risk転倒リスク（fall risk）fall risk（転倒リスク）、併存症、患者の生活・希望を統合して判断する。血小板数platelet count 血小板数（platelet count）platelet count（血小板数） のみに基づいて無症状の患者を治療するという考え方は現在の標準ではない。

flowchart TD
    A["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='immune thrombocytopenia'>ITP</span>と診断"] --> B{"重篤または生命を脅かす出血か"}
    B -->|"はい"| C["入院し高用量ステロイド＋<span class='jp-term jp-term-diagram' title='intravenous immunoglobulin'>IVIG</span>＋<span class='jp-term jp-term-diagram' title='platelet transfusion'>血小板輸血</span>で迅速に止血"]
    B -->|"いいえ"| D{"<span class='jp-term jp-term-diagram' title='platelet count'>血小板数</span>・出血症状・個別リスクを評価"}
    D --> E["無症状〜軽微な<span class='jp-term jp-term-diagram' title='mucocutaneous bleeding'>粘膜皮膚出血</span>かつ概ね3万/μL以上：経過観察"]
    D --> F["3万/μL未満、または出血リスクが高い個別事情あり：治療を検討"]

⭐ 血小板数platelet count 血小板数（platelet count）platelet count（血小板数） 3万/μL（30×10⁹/L）は一つの目安であり、固定的fixed 固定的（fixed）fixed（固定的） な境界ではない¹。この治療開始の閾値は2026年の焦点更新でも更新されていない²。抗凝固薬・抗血小板薬antiplatelet drugs 抗血小板薬（antiplatelet drugs）antiplatelet drugs（抗血小板薬） の使用、手術予定、高齢、併存症などがあれば、この値以上でも治療を検討することがある。

初回治療

• 長期のステロイド投与は感染・骨・代謝への毒性が大きいため避け、短期コースにとどめる。
• ⚠️ 血小板輸血platelet transfusion 血小板輸血（platelet transfusion）platelet transfusion（血小板輸血） は、輸血した血小板も自己抗体で速やかに破壊されるため効果が一過性である。日常的routine 日常的（routine）routine（日常的） な予防投与には用いず、重大出血や緊急手術など一時的な止血が要る場面でIVIG・ステロイドと併用する。

⭐ 初回治療の「ステロイド単独」は2026年に見直された。 ASH 2026 の推奨1は、初回治療を要する成人の原発性ITPに対し、リツキシマブ＋ステロイド（±IVIG）または血小板産生 Thrombopoiesis 血小板産生（Thrombopoiesis） Thrombopoiesis（血小板産生） 刺激薬＋ステロイド（±IVIG）を、ミコフェノール酸モフェチルmycophenolate mofetilミコフェノール酸モフェチル（mycophenolate mofetil）mycophenolate mofetil（ミコフェノール酸モフェチル）＋ステロイドやステロイド単独より提案している（条件付き推奨・エビデンスの確実性は低。抗CD20抗体anti-CD20 antibody 抗CD20抗体（anti-CD20 antibody）anti-CD20 antibody（抗CD20抗体） で推奨の対象になるのはリツキシマブとそのバイオシミラー biosimilar バイオシミラー（biosimilar） biosimilar（バイオシミラー） に限られる）。ここでいう血小板産生 Thrombopoiesis 血小板産生（Thrombopoiesis） Thrombopoiesis（血小板産生） 刺激薬は、アバトロンボパグ・エルトロンボパグeltrombopagエルトロンボパグ（eltrombopag）eltrombopag（エルトロンボパグ）・ヘトロンボパグ・ロミプロスチムromiplostimロミプロスチム（romiplostim）romiplostim（ロミプロスチム）・遺伝子組換えヒトトロンボポエチン thrombopoietin, TPOトロンボポエチン（thrombopoietin, TPO） thrombopoietin, TPO（トロンボポエチン）で、パネルは互いに置き換え可能なものとして扱った。リツキシマブも血小板産生 Thrombopoiesis 血小板産生（Thrombopoiesis） Thrombopoiesis（血小板産生） 刺激薬も選択肢にならない場合は、ステロイド単独をミコフェノール酸モフェチル mycophenolate mofetil ミコフェノール酸モフェチル（mycophenolate mofetil） mycophenolate mofetil（ミコフェノール酸モフェチル） 併用より提案する（条件付き推奨・確実性は非常に低い）。これは2019年版の推奨5を置き換えたものである²。

推奨1の付記は次のとおり²。

• ステロイド（±IVIG）で血小板数 platelet count 血小板数（platelet count） platelet count（血小板数） が上がれば診断の確からしさが増すので、特に診断に迷う例では、2週間以内の短期ステロイドで反応を確かめてから併用療法に進むのは妥当である。
• 併用するステロイドで最も研究されているのはデキサメタゾンdexamethasoneデキサメタゾン（dexamethasone）dexamethasone（デキサメタゾン）40 mg/日×4日を2〜4週間隔で1〜3コースだが、プレドニゾンprednisoneプレドニゾン（prednisone）prednisone（プレドニゾン）／プレドニゾロンprednisolone プレドニゾロン（prednisolone）prednisolone（プレドニゾロン） 0.5〜2 mg/kg/日で始めてもよい。併用でも単独でも、毒性を抑えるため投与は6週間以内にとどめる。
• リツキシマブで最も研究されているのは375 mg/m²を週1回×4回。血小板産生Thrombopoiesis 血小板産生（Thrombopoiesis）Thrombopoiesis（血小板産生） 刺激薬を併用して反応が得られたら、ステロイドを先に漸減 tapering 漸減（tapering） tapering（漸減） する（血小板増多Thrombocytosis 血小板増多（Thrombocytosis）Thrombocytosis（血小板増多） を避けるため急いで減らすこともある）。

2019年版のステロイドの投与期間（推奨3＝6週を超える長期コースを避ける）と種類（推奨4＝プレドニゾン prednisone プレドニゾン（prednisone） prednisone（プレドニゾン） かデキサメタゾン dexamethasone デキサメタゾン（dexamethasone） dexamethasone（デキサメタゾン） か）についての推奨そのものは、2026年版でも更新されていない²。

持続性・慢性ITP（第二選択）

新規診断期を過ぎても治療が必要な持続性・慢性ITPでは、ステロイドを漫然と継続せず、以下から個別に選択する。

⚠️ この節の推奨は2026年に書き換わった。 ASH 2019 の第二選択に関する推奨（推奨6＝エルトロンボパグ eltrombopag エルトロンボパグ（eltrombopag） eltrombopag（エルトロンボパグ） とロミプロスチム romiplostim ロミプロスチム（romiplostim） romiplostim（ロミプロスチム） のどちらでもよい、推奨7〜9＝脾摘 splenectomy脾摘（splenectomy） splenectomy（脾摘）・リツキシマブ・TPO受容体作動薬の序列）は撤回され、2026年版の推奨2a・2bに置き換えられた。2026年版は成人の初回治療と第二選択に絞った焦点更新で、診断・治療開始の適応・妊娠中のITP・小児ITPは扱っていない。2019年版の残る19推奨（治療開始の閾値、入院の要否、ステロイドの期間と種類、小児の推奨10〜21）は撤回されず、Table 1で「更新されていない」と明記されている²。

⭐ 推奨2aは2剤のどちらを選ぶかまでは決めていない。同版は、慢性的chronic 慢性的（chronic）chronic（慢性的） な服薬を避けたい患者、血小板産生Thrombopoiesis 血小板産生（Thrombopoiesis）Thrombopoiesis（血小板産生） 刺激薬が禁忌・入手困難・忍容tolerability 忍容（tolerability）tolerability（忍容） できない患者ではリツキシマブが好ましいとし、血小板産生Thrombopoiesis 血小板産生（Thrombopoiesis）Thrombopoiesis（血小板産生） 刺激薬を使う場合は承認薬のいずれかを標準的な開始用量 starting dose 開始用量（starting dose） starting dose（開始用量） で用い、投与期間は反応・毒性・血小板数platelet count 血小板数（platelet count）platelet count（血小板数） の安定性で決めるとしている²。

💡 推奨2bの3剤に順位は付いていない。 パネルは、対象集団study population 対象集団（study population）study population（対象集団） における現在のエビデンスがBTK阻害薬 BTK inhibitorBTK阻害薬（BTK inhibitor） BTK inhibitor（BTK阻害薬）・ミコフェノール酸モフェチルmycophenolate mofetilミコフェノール酸モフェチル（mycophenolate mofetil）mycophenolate mofetil（ミコフェノール酸モフェチル）・SYK阻害薬を明確に順位付けするには間接的すぎるとし、副作用プロファイル・費用・入手可能性と共有意思決定 shared decision-making 共有意思決定（shared decision-making） shared decision-making（共有意思決定） で選ぶとしている。アザチオプリンazathioprine アザチオプリン（azathioprine）azathioprine（アザチオプリン） については利益と害の釣り合いがこの3者ほど良くないため同等の選択肢とはみなさないが、低コスト・世界的な入手可能性・妊娠中の安全性から有用な場面があるとする²。

脾摘splenectomy脾摘（splenectomy）splenectomy（脾摘）は2026年版の推奨2a・2bの選択肢としては挙がっていないが、⚠️ これを「適応が無くなった」と読まないこと。 同版は脾摘 splenectomy 脾摘（splenectomy） splenectomy（脾摘） を good practice statement の章で別に扱っている。その背景説明は、①至適用量 optimal dose至適用量（optimal dose） optimal dose（至適用量）・至適期間で複数の薬物療法に不応または不耐、②長期の薬物治療を避けたい、③重度の血小板減少に緊急の治療を要し薬物療法への反応が不十分——という状況の成人では脾摘 splenectomy 脾摘（splenectomy） splenectomy（脾摘） が適切な検討対象だとする。good practice statement そのものは次の2本で、①②③はそこには含まれない²。

• 可能なら、寛解の可能性を考慮して診断から少なくとも1年は延期する。
• 可能なら術前2週間以上前に適切な予防接種 Vaccination予防接種（Vaccination） Vaccination（予防接種）を行い、抗菌薬予防と生涯続く敗血症（脾摘後重症感染症overwhelming post-splenectomy infection, OPSI脾摘後重症感染症（overwhelming post-splenectomy infection, OPSI）overwhelming post-splenectomy infection, OPSI（脾摘後重症感染症））・血栓のリスクを説明する。発熱時の速やかな受診と抗菌薬使用を教育し、術後は少なくとも年1回、血小板数platelet count 血小板数（platelet count）platelet count（血小板数） の監視・カウンセリングcounselingカウンセリング（counseling）counseling（カウンセリング）・接種スケジュールの遵守確認のために追跡する。

💡 ASH は good practice statement を「系統的レビューに基づかないが、明らかな正味の利益があるため強い推奨として解釈しうる」ものと定義している。脾摘splenectomy 脾摘（splenectomy）splenectomy（脾摘） が推奨2a・2bの比較に入らなかったことと、弱い扱いになったことは別である²。なお2026年版はワクチンの種類 Types of vaccines ワクチンの種類（Types of vaccines） Types of vaccines（ワクチンの種類） を挙げていない（実務では莢膜をもつ肺炎球菌・髄膜炎菌・インフルエンザ菌b型Haemophilus influenzae type b インフルエンザ菌b型（Haemophilus influenzae type b）Haemophilus influenzae type b（インフルエンザ菌b型） が対象になる）。

フォスタマチニブfostamatinibフォスタマチニブ（fostamatinib）fostamatinib（フォスタマチニブ）は2018年4月17日、前治療（1回以上）への反応が不十分であった成人慢性ITPの治療薬としてFDAFDA（Food and Drug Administration）承認された³。ASH 2019 は当時これを「主に三次 tertiary 三次（tertiary） tertiary（三次） 治療の場面で検討されてきた薬剤であり、第二選択薬Second-line drugs：QAPL 第二選択薬（Second-line drugs：QAPL）Second-line drugs：QAPL（第二選択薬） としての位置づけは確立していない」として推奨の対象外に置いていた¹。FcRnFcRn（neonatal Fc receptor）阻害薬エフガルチギモドefgartigimodエフガルチギモド（efgartigimod）efgartigimod（エフガルチギモド）は2024年3月、日本で持続性・慢性ITPに対する効能が追加された⁴。一方、米国では静注のVYVGARTの適応が成人の全身型重症筋無力症 generalized myasthenia gravis 全身型重症筋無力症（generalized myasthenia gravis） generalized myasthenia gravis（全身型重症筋無力症） のみ（逐語 VYVGART is indicated for the treatment of adult patients with generalized myasthenia gravis (gMG).）で、ITPは含まれない⁵。⚠️ 慢性炎症性脱髄性多発根ニューロパチーchronic inflammatory demyelinating polyradiculoneuropathy (CIDP) 慢性炎症性脱髄性多発根ニューロパチー（chronic inflammatory demyelinating polyradiculoneuropathy (CIDP)）chronic inflammatory demyelinating polyradiculoneuropathy (CIDP)（慢性炎症性脱髄性多発根ニューロパチー） （CIDP）の適応をもつのは、同じ成分を皮下注で投与する別製品のVYVGART HYTRULO（エフガルチギモドefgartigimodエフガルチギモド（efgartigimod）efgartigimod（エフガルチギモド） アルファalfa (alpha) アルファ（alfa (alpha)）alfa (alpha)（アルファ） とヒアルロニダーゼ hyaluronidase ヒアルロニダーゼ（hyaluronidase） hyaluronidase（ヒアルロニダーゼ） の配合剤）であって静注製剤ではない。そしてこの皮下注製剤にもITPの適応は無い⁶。すなわち位置づけは国によって異なる。

治療選択therapeutic options 治療選択（therapeutic options）therapeutic options（治療選択） では、持続的な寛解を望むか、継続投与を許容できるか、感染・血栓リスクthrombotic risk血栓リスク（thrombotic risk）thrombotic risk（血栓リスク）、妊娠希望などを患者と共有意思決定 shared decision-making 共有意思決定（shared decision-making） shared decision-making（共有意思決定） する。

小児ITPの特徴（成人との違い）

flowchart TD
    A["孤立性血小板減少を確認"] --> B["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='peripheral smear'>末梢血塗抹</span>で凝集・芽球・<span class='jp-term jp-term-diagram' title='schistocyte'>破砕赤血球</span>を確認"]
    B --> C{"重大出血があるか"}
    C -->|"なし・軽い皮膚所見のみ"| D["説明・<span class='jp-term jp-term-diagram' title='activity limitation'>活動制限</span>・早期フォローを伴う経過観察"]
    C -->|"非<span class='jp-term jp-term-diagram' title='lethality'>致死性</span>の粘膜出血や生活の質低下"| E["短期副腎皮質ステロイド、状況により<span class='jp-term jp-term-diagram' title='intravenous immunoglobulin'>IVIG</span>"]
    C -->|"生命を脅かす出血"| F["緊急血液科対応：<span class='jp-term jp-term-diagram' title='intravenous immunoglobulin'>IVIG</span>・ステロイド・<span class='jp-term jp-term-diagram' title='platelet transfusion'>血小板輸血</span>などを併用"]

⭐ 小児ITPは多くが感染後に急性発症し、血小板数platelet count 血小板数（platelet count）platelet count（血小板数） のみで治療を決めないことが成人以上に強調される。2026年版は小児を扱っておらず、小児の推奨は2019年版がそのまま現行である²。同版は、血小板数platelet count 血小板数（platelet count）platelet count（血小板数） が低くても出血がない、または皮膚所見のみであれば経過観察を優先する方針を示しており、成人よりも保存的・観察的な運用になりやすい。非典型所見（肝脾腫、リンパ節腫大、骨痛bone pain骨痛（bone pain）bone pain（骨痛）、他系統の血球減少、異常な芽球）があれば白血病・骨髄不全bone marrow failure 骨髄不全（bone marrow failure）bone marrow failure（骨髄不全） などを再評価する。

成人と小児ITPの違い（まとめ）

特殊状況

妊娠

無症状で血小板数 platelet count 血小板数（platelet count） platelet count（血小板数） が安定していれば観察できることが多い。治療が必要な場合は副腎皮質ステロイドまたはIVIGを基本とし、血小板産生Thrombopoiesis 血小板産生（Thrombopoiesis）Thrombopoiesis（血小板産生） 刺激薬やリツキシマブは妊娠中の使用経験が限られるため通常は避ける（2026年版は妊娠中のITPを扱っていない²）。分娩方法は産科的適応で決め、ITP自体は帝王切開の絶対適応ではない。胎児・新生児にも一過性血小板減少が起こりうるため、分娩後は新生児の血小板数 platelet count 血小板数（platelet count） platelet count（血小板数） を確認する。

難治性ITP

第二選択治療second-line treatment 第二選択治療（second-line treatment）second-line treatment（第二選択治療） にも反応しない場合は、複数の免疫抑制療法の組み合わせや併用薬剤の見直し、二次性ITPの背景（未診断のSLE、抗リン脂質抗体症候群antiphospholipid syndrome, APS抗リン脂質抗体症候群（antiphospholipid syndrome, APS）antiphospholipid syndrome, APS（抗リン脂質抗体症候群）、リンパ増殖性疾患lymphoproliferative diseases リンパ増殖性疾患（lymphoproliferative diseases）lymphoproliferative diseases（リンパ増殖性疾患） など）の再評価を行う。治療抵抗性は骨髄検査 bone marrow examination 骨髄検査（bone marrow examination） bone marrow examination（骨髄検査） を行う典型的な適応の一つでもある。

まとめ

• ITPは孤立性血小板減少を示す除外診断 diagnosis of exclusion 除外診断（diagnosis of exclusion） diagnosis of exclusion（除外診断） であり、末梢血塗抹peripheral smear 末梢血塗抹（peripheral smear）peripheral smear（末梢血塗抹） での偽性血小板減少 pseudothrombocytopenia 偽性血小板減少（pseudothrombocytopenia） pseudothrombocytopenia（偽性血小板減少） の除外と二次性ITPの背景検索（HIV・HCV、必要に応じH. pyloriなど）が診断の柱である。
• 罹病期間duration of disease 罹病期間（duration of disease）duration of disease（罹病期間） は新規診断（3か月以内）・持続性（3〜12か月）・慢性（12か月超）に分類する。
• 治療は血小板数 platelet count 血小板数（platelet count） platelet count（血小板数） だけでなく、実際の出血と個別の出血リスクで決める。3万/μLは目安であり固定的 fixed 固定的（fixed） fixed（固定的） な境界ではない。
• 初回治療は短期ステロイドが背骨で、迅速な上昇にはIVIG、重大出血では両者と血小板輸血 platelet transfusion 血小板輸血（platelet transfusion） platelet transfusion（血小板輸血） を組み合わせる。⭐ ASH 2026 はさらに、初回からリツキシマブまたは血小板産生 Thrombopoiesis 血小板産生（Thrombopoiesis） Thrombopoiesis（血小板産生） 刺激薬をステロイドに併せることを提案している（条件付き推奨・確実性は低）。
• ⭐ 第二選択の序列は2026年に書き換わった。 追加治療を要する成人には血小板産生 Thrombopoiesis 血小板産生（Thrombopoiesis） Thrombopoiesis（血小板産生） 刺激薬を推奨（強い推奨・確実性は中）、リツキシマブを提案（条件付き・確実性は低）。どちらも適さないか本人が選ばない場合はBTK阻害薬 BTK inhibitorBTK阻害薬（BTK inhibitor） BTK inhibitor（BTK阻害薬）・ミコフェノール酸モフェチルmycophenolate mofetilミコフェノール酸モフェチル（mycophenolate mofetil）mycophenolate mofetil（ミコフェノール酸モフェチル）・SYK阻害薬（フォスタマチニブfostamatinibフォスタマチニブ（fostamatinib）fostamatinib（フォスタマチニブ））を提案（条件付き・確実性は非常に低い）。脾摘splenectomy 脾摘（splenectomy）splenectomy（脾摘） は推奨どうしの比較から外れただけで、good practice statement（強い推奨として解釈しうる）の枠で扱われ、一部の患者では引き続き適切な検討対象である。
• 小児ITPは自然寛解 spontaneous remission 自然寛解（spontaneous remission） spontaneous remission（自然寛解） が多く、成人以上に血小板数 platelet count 血小板数（platelet count） platelet count（血小板数） のみで治療せず経過観察を優先する。