急性骨髄性白血病

🧠 全体像：急性骨髄性白血病 acute myeloid leukemia, AML 急性骨髄性白血病（acute myeloid leukemia, AML） acute myeloid leukemia, AML（急性骨髄性白血病） （AMLAML, acute myeloid leukemia）は、骨髄系前駆細胞myeloid progenitor 骨髄系前駆細胞（myeloid progenitor）myeloid progenitor（骨髄系前駆細胞） が特定の分化段階でクローン性に増殖を止め（分化ブロックdifferentiation block分化ブロック（differentiation block）differentiation block（分化ブロック））、芽球が骨髄・末梢血を占拠して正常造血を圧迫する疾患群 disease group 疾患群（disease group） disease group（疾患群） である。現在の診断・治療は形態だけに頼らず、WHOWHO（World Health Organization）第5版分類の反復性遺伝子異常 recurrent genetic abnormality反復性遺伝子異常（recurrent genetic abnormality） recurrent genetic abnormality（反復性遺伝子異常）、ELN2022リスク層別化 risk stratificationリスク層別化（risk stratification） risk stratification（リスク層別化）、測定可能残存病変measurable residual disease (MRD)測定可能残存病変（measurable residual disease (MRD)）measurable residual disease (MRD)（測定可能残存病変）を軸に組み立てる。臨床の入口では「白血球うっ滞leukostasis白血球うっ滞（leukostasis）leukostasis（白血球うっ滞）・DIC（特にAPLAPL（acute promyelocytic leukemia））・腫瘍崩壊症候群tumor lysis syndrome, TLS腫瘍崩壊症候群（tumor lysis syndrome, TLS）tumor lysis syndrome, TLS（腫瘍崩壊症候群）」という3つの急性期救急を、診断確定を待たずに並行してスクリーニングすることが最優先である。

病態

正常な骨髄系 myeloid 骨髄系（myeloid） myeloid（骨髄系） 造血幹・前駆細胞に、転写因子・エピジェネティックepigenetic エピジェネティック（epigenetic）epigenetic（エピジェネティック） 制御因子 regulatory factor制御因子（regulatory factor） regulatory factor（制御因子）・シグナル伝達分子signaling molecule シグナル伝達分子（signaling molecule）signaling molecule（シグナル伝達分子） などをコードする遺伝子の変異や染色体転座 chromosomal translocation 染色体転座（chromosomal translocation） chromosomal translocation（染色体転座） が段階的に蓄積し、①特定の分化段階での成熟停止 maturation arrest 成熟停止（maturation arrest） maturation arrest（成熟停止） （分化ブロックdifferentiation block分化ブロック（differentiation block）differentiation block（分化ブロック））と②自己複製能 replication competence複製能（replication competence） replication competence（複製能）・増殖能proliferation 増殖能（proliferation）proliferation（増殖能） の亢進が組み合わさることで白血病性芽球が生じる。芽球は骨髄を占拠して正常な赤芽球・巨核球megakaryocyte巨核球（megakaryocyte）megakaryocyte（巨核球）・顆粒球系granulocytic 顆粒球系（granulocytic）granulocytic（顆粒球系） 前駆細胞を物理的・機能的に抑制し、血球減少（貧血・血小板減少・好中球減少）を引き起こす。末梢血や髄外 extramedullary 髄外（extramedullary） extramedullary（髄外） 組織（歯肉、皮膚など）への浸潤も生じる。

• de novo AML：先行疾患なく発症する。
• 骨髄異形成症候群myelodysplastic syndrome 骨髄異形成症候群（myelodysplastic syndrome）myelodysplastic syndrome（骨髄異形成症候群） （MDSMDS, myelodysplastic syndrome）や骨髄増殖性腫瘍 myeloproliferative neoplasm, MPN 骨髄増殖性腫瘍（myeloproliferative neoplasm, MPN） myeloproliferative neoplasm, MPN（骨髄増殖性腫瘍） （MPN）からの二次性AML：予後不良群に分類されることが多い。
• 治療関連AML（t-AML）：先行するアルキル化薬 alkylating agentアルキル化薬（alkylating agent） alkylating agent（アルキル化薬）・トポイソメラーゼII阻害薬topoisomerase II inhibitorトポイソメラーゼII阻害薬（topoisomerase II inhibitor）topoisomerase II inhibitor（トポイソメラーゼII阻害薬）・放射線治療歴を有し、予後不良群に分類される。

flowchart TD
    A["造血幹・前駆細胞に遺伝子変異が段階的に蓄積"] --> B["特定分化段階での<span class='jp-term jp-term-diagram' title='maturation arrest'>成熟停止</span>（<span class='jp-term jp-term-diagram' title='differentiation block'>分化ブロック</span>）"]
    B --> C["自己<span class='jp-term jp-term-diagram' title='replication competence'>複製能</span>・<span class='jp-term jp-term-diagram' title='proliferation'>増殖能</span>の亢進"]
    C --> D["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='myeloblasts'>骨髄芽球</span>が骨髄・末梢血で増殖"]
    D --> E["正常造血の圧迫"]
    E --> F["貧血・好中球減少・血小板減少"]
    D --> G["末梢血中の芽球増多"]
    G --> H["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='leukostasis'>白血球うっ滞</span>（<span class='jp-term jp-term-diagram' title='increased blood viscosity'>血液粘稠度上昇</span>・<span class='jp-term jp-term-diagram' title='microvascular obstruction'>微小血管閉塞</span>）"]
    D --> I["顆粒球顆粒からの<span class='jp-term jp-term-diagram' title='tissue factor'>組織因子</span>放出（特に<span class='jp-term jp-term-diagram' title='acute promyelocytic leukemia'>APL</span>）"]
    I --> J["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='disseminated intravascular coagulation, DIC'>播種性血管内凝固</span>（<span class='jp-term jp-term-diagram' title='disseminated intravascular coagulation'>DIC</span>）"]
    D --> K["急速な<span class='jp-term jp-term-diagram' title='cell turnover'>細胞回転</span>・治療開始後の細胞崩壊"]
    K --> L["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='tumor lysis syndrome, TLS'>腫瘍崩壊症候群</span>"]

💡 AMLでは末梢血の白血球数 white blood cell count 白血球数（white blood cell count） white blood cell count（白血球数） が必ずしも増加するとは限らず、正常または低値でも発症しうる。血球減少があるのに白血球数 white blood cell count 白血球数（white blood cell count） white blood cell count（白血球数） だけ正常/低値だからといってAMLを除外してはならない。

⚠️ APL（急性前骨髄球性白血病acute promyelocytic leukemia, APL急性前骨髄球性白血病（acute promyelocytic leukemia, APL）acute promyelocytic leukemia, APL（急性前骨髄球性白血病））はPMLPML（progressive multifocal leukoencephalopathy）::RARA融合遺伝子を有するAMLの一亜型で、腫瘍顆粒球の顆粒に含まれる組織因子様物質 tissue factor-like substance組織因子様物質（tissue factor-like substance） tissue factor-like substance（組織因子様物質）・アネキシンIIannexin II アネキシンII（annexin II）annexin II（アネキシンII） などが凝固線溶系 coagulation-fibrinolytic system 凝固線溶系（coagulation-fibrinolytic system） coagulation-fibrinolytic system（凝固線溶系） を強く活性化し、重篤なDICを高頻度に合併する。APLを疑った時点で遺伝学的確定を待たずに治療を開始する数少ない血液悪性腫瘍 hematologic malignancy 血液悪性腫瘍（hematologic malignancy） hematologic malignancy（血液悪性腫瘍） である（詳細は「治療」節）。

臨床像

⭐ 発熱・出血傾向hemorrhagic diathesis出血傾向（hemorrhagic diathesis）hemorrhagic diathesis（出血傾向）・貧血症状のいずれかで受診した患者に末梢血芽球や原因不明の血球減少を認めたら、感染（発熱性好中球減少症febrile neutropenia, FN発熱性好中球減少症（febrile neutropenia, FN）febrile neutropenia, FN（発熱性好中球減少症））・白血球うっ滞leukostasis白血球うっ滞（leukostasis）leukostasis（白血球うっ滞）・DIC・腫瘍崩壊症候群tumor lysis syndrome, TLS 腫瘍崩壊症候群（tumor lysis syndrome, TLS）tumor lysis syndrome, TLS（腫瘍崩壊症候群） の4つを同時にスクリーニングする。これらは互いに独立した機序で起こりうる、初診時からの並行対応が必要な急性期病態である。

診断

検査の組み立て

診断の基準は伝統的 Traditional 伝統的（Traditional） Traditional（伝統的） に骨髄または末梢血の芽球20%以上とされてきたが、WHO第5版分類（2022年）ではAMLを規定する反復性遺伝子異常 recurrent genetic abnormality 反復性遺伝子異常（recurrent genetic abnormality） recurrent genetic abnormality（反復性遺伝子異常） （PML::RARA、RUNX1::RUNX1T1、CBFB::MYH11など）を有する場合、20%未満の芽球でも診断できる（BCR::ABL1融合やCEBPA変異など一部の亜型は従来通り20%基準を維持）。この点で国際コンセンサス分類 International Consensus Classification 国際コンセンサス分類（International Consensus Classification） International Consensus Classification（国際コンセンサス分類） （ICC）は多くの遺伝子異常に10%閾値を採用しており両者は完全には一致しないため、実務では所属施設・臨床試験clinical trial (clinical study) 臨床試験（clinical trial (clinical study)）clinical trial (clinical study)（臨床試験） が準拠する分類体系を確認する。

💡 末梢血塗抹peripheral smear 末梢血塗抹（peripheral smear）peripheral smear（末梢血塗抹） では「白血病裂孔Hiatus leukemicus白血病裂孔（Hiatus leukemicus）Hiatus leukemicus（白血病裂孔）」——未熟な芽球と成熟好中球 mature neutrophil 成熟好中球（mature neutrophil） mature neutrophil（成熟好中球） が両方多数みられ、その間の分化段階（前骨髄球promyelocyte前骨髄球（promyelocyte）promyelocyte（前骨髄球）・骨髄球など）がほとんど存在しない像——が急性白血病 acute leukemia 急性白血病（acute leukemia） acute leukemia（急性白血病） を示唆する古典的所見である。慢性骨髄性白血病chronic myeloid leukemia, CML 慢性骨髄性白血病（chronic myeloid leukemia, CML）chronic myeloid leukemia, CML（慢性骨髄性白血病） など慢性期の骨髄増殖性腫瘍 myeloproliferative neoplasm, MPN 骨髄増殖性腫瘍（myeloproliferative neoplasm, MPN） myeloproliferative neoplasm, MPN（骨髄増殖性腫瘍） では、逆に未熟〜成熟の全分化段階が連続してみられる点と対比すると理解しやすい。

歴史的FAB分類（形態による分類）

現在の診断は遺伝学的分類が主体だが、形態の理解と過去文献の解釈にはFAB分類 French-American-British classification FAB分類（French-American-British classification） French-American-British classification（FAB分類） が有用。

ELN2022遺伝学的リスク層別化

寛解後治療（地固め化学療法consolidation chemotherapy 地固め化学療法（consolidation chemotherapy）consolidation chemotherapy（地固め化学療法） か同種造血幹細胞移植 allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) 同種造血幹細胞移植（allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT)） allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT)（同種造血幹細胞移植） か）の判断に直結する。

💡 ELN2022では、NPM1変異NPM1 mutation NPM1変異（NPM1 mutation）NPM1 mutation（NPM1変異） があってもFLT3-ITDを合併する場合は予後中間群に、二次型（骨髄異形成関連）変異が加わる場合は予後不良群に格上げされる。「NPM1変異NPM1 mutation NPM1変異（NPM1 mutation）NPM1 mutation（NPM1変異） ＝一律予後良好」ではなく、他の分子異常との組み合わせで再評価する。

flowchart TD
    A["発熱・出血・貧血＋末梢血芽球を疑う"] --> B["血算・<span class='jp-term jp-term-diagram' title='peripheral smear'>末梢血塗抹</span>、凝固、電解質・尿酸を同時提出"]
    B --> C{"<span class='jp-term jp-term-diagram' title='acute promyelocytic leukemia'>APL</span>を示唆する所見（異型<span class='jp-term jp-term-diagram' title='promyelocyte'>前骨髄球</span>＋<span class='jp-term jp-term-diagram' title='disseminated intravascular coagulation'>DIC</span>）"}
    C -->|"はい"| D["遺伝学的確認を待たず<span class='jp-term jp-term-diagram' title='all-trans retinoic acid'>ATRA</span>開始＋血小板・フィブリノゲン補充"]
    C -->|"いいえ"| E{"<span class='jp-term jp-term-diagram' title='leukostasis'>白血球うっ滞</span>・腫瘍崩壊・重症感染の徴候"}
    E -->|"はい"| F["緊急支持療法（細胞減量・補液・<span class='jp-term jp-term-diagram' title='electrolyte correction'>電解質補正</span>）"]
    E -->|"いいえ"| G["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='bone marrow aspiration'>骨髄穿刺</span>・<span class='jp-term jp-term-diagram' title='flow cytometry'>フローサイトメトリー</span>・染色体・<span class='jp-term jp-term-diagram' title='rapid molecular test'>迅速分子検査</span>"]
    D --> H["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='progressive multifocal leukoencephalopathy'>PML</span>::RARAを緊急確認し治療を最適化"]
    F --> G
    G --> I["<span class='jp-term jp-term-diagram' title='World Health Organization'>WHO</span>分類・ELN2022リスクを確定"]
    I --> J["治療適格性・分子標的の有無に応じ<span class='jp-term jp-term-diagram' title='treatment strategy'>治療方針</span>を決定"]

治療

診断直後の3大救急への対応

APLは独立した緊急病態として扱う

APL（PML::RARA陽性）は最も治癒率の高いAML亜型である一方、診断確定前の早期死亡（主にDICによる出血死）を防ぐことが最重要課題である。

• 異型前骨髄球 promyelocyte 前骨髄球（promyelocyte） promyelocyte（前骨髄球） ＋DICを示唆する所見があれば、遺伝学的確認（PML::RARA）を待たずにトレチノインtretinoinトレチノイン（tretinoin）tretinoin（トレチノイン）（ATRA、全トランス型レチノイン酸all-trans retinoic acid, ATRA全トランス型レチノイン酸（all-trans retinoic acid, ATRA）all-trans retinoic acid, ATRA（全トランス型レチノイン酸））を開始する（ELN 2019 推奨1.5、Ib–A）¹。
• 血小板数platelet count血小板数（platelet count）platelet count（血小板数）・凝固検査coagulation assay 凝固検査（coagulation assay）coagulation assay（凝固検査） を少なくとも1日1回測定し、フィブリノゲンを100〜150 mg/dL超、血小板数platelet count 血小板数（platelet count）platelet count（血小板数） を30,000〜50,000/μL超、INRINR（international normalized ratio）を1.5未満に保つよう、フィブリノゲン／クリオプレシピテートcryoprecipitateクリオプレシピテート（cryoprecipitate）cryoprecipitate（クリオプレシピテート）・血小板・新鮮凍結血漿fresh frozen plasma (FFP) 新鮮凍結血漿（fresh frozen plasma (FFP)）fresh frozen plasma (FFP)（新鮮凍結血漿） を積極的に補充する（推奨1.6、IIb–B）¹。
• 侵襲的処置invasive procedure 侵襲的処置（invasive procedure）invasive procedure（侵襲的処置） （中心静脈カテーテル留置・腰椎穿刺lumbar puncture腰椎穿刺（lumbar puncture）lumbar puncture（腰椎穿刺）・気管支鏡など）は寛解導入前および導入中は避け（推奨1.9、IV–C）、白血球アフェレーシスleukapheresis 白血球アフェレーシス（leukapheresis）leukapheresis（白血球アフェレーシス） は致死的出血 life-threatening bleeding 致死的出血（life-threatening bleeding） life-threatening bleeding（致死的出血） を誘発する危険があるため避ける（推奨1.11、III–B）¹。
• Sanz risk score（診断時の白血球数 white blood cell count 白血球数（white blood cell count） white blood cell count（白血球数） と血小板数 platelet count血小板数（platelet count） platelet count（血小板数））が3群に分けるのに対し、ELN 2019 が治療を振り分ける単位は白血球数 white blood cell count 白血球数（white blood cell count） white blood cell count（白血球数） だけの2群である。低〜中間リスク intermediate risk (PE) 中間リスク（intermediate risk (PE)） intermediate risk (PE)（中間リスク） （＝非高リスク。白血球数white blood cell count 白血球数（white blood cell count）white blood cell count（白血球数） 10,000/μL以下）ではATRA＋三酸化二ヒ素arsenic trioxide (ATO)三酸化二ヒ素（arsenic trioxide (ATO)）arsenic trioxide (ATO)（三酸化二ヒ素）（ATO）を化学療法なしで用いるのが第一選択で、ATOが禁忌または経済的に用いられない場合の第2の選択肢としてATRA＋アントラサイクリン系 anthracyclines アントラサイクリン系（anthracyclines） anthracyclines（アントラサイクリン系） 化学療法が挙げられている（推奨2.2、Ib–A）¹。
• ⚠️ 高リスク（白血球数white blood cell count 白血球数（white blood cell count）white blood cell count（白血球数） 10,000/μLを超える）の導入療法 induction therapy 導入療法（induction therapy） induction therapy（導入療法） は一本化されていない。 推奨2.3（Ib–A）は「2つの妥当な選択肢がある」として、①ATRA＋ATOに一定量の化学療法を加えるか、②従来のATRA＋アントラサイクリン系 anthracyclines アントラサイクリン系（anthracyclines） anthracyclines（アントラサイクリン系） 化学療法かを並べ、無作為化試験でいずれの優越性 superiority 優越性（superiority） superiority（優越性） も示されていないことを理由に挙げる¹。「高リスクならATRA＋ATOに化学療法を足す」と一本に覚えると、この分岐が消える。なお、発症時の高白血球に対する細胞減量は導入の骨格ごとに薬が変わる（推奨1.10、IV–C）——ATRA＋化学療法ならダウノルビシンdaunorubicinダウノルビシン（daunorubicin）daunorubicin（ダウノルビシン）またはイダルビシンidarubicinイダルビシン（idarubicin）idarubicin（イダルビシン）（単独またはシタラビンcytarabineシタラビン（cytarabine）cytarabine（シタラビン）併用）、ATRA＋ATOならイダルビシンidarubicinイダルビシン（idarubicin）idarubicin（イダルビシン）12 mg/m²またはゲムツズマブオゾガマイシンgemtuzumab ozogamicinゲムツズマブオゾガマイシン（gemtuzumab ozogamicin）gemtuzumab ozogamicin（ゲムツズマブオゾガマイシン）6〜9 mg/m²である。
• 分化症候群differentiation syndrome分化症候群（differentiation syndrome）differentiation syndrome（分化症候群）（発熱、体重増加、浮腫、胸水・肺浸潤pulmonary infiltrate肺浸潤（pulmonary infiltrate）pulmonary infiltrate（肺浸潤）、呼吸不全）を疑ったら、最も早い臨床的疑いの時点でデキサメタゾンdexamethasoneデキサメタゾン（dexamethasone）dexamethasone（デキサメタゾン）10 mgの1日2回静注を直ちに開始する（推奨1.13、IIa–B）。⚠️ ATRA・ATOの一時中断が適応となるのは重症の分化症候群 differentiation syndrome 分化症候群（differentiation syndrome） differentiation syndrome（分化症候群） の場合だけであり（推奨1.14、IIa–B）、軽快したらステロイドを中止してATO/ATRAを再開する¹。

⚠️ APLでの過度な出血死を避けるための輸血閾値（血小板・フィブリノゲン）は、他のAML亜型よりも高めに設定される点に注意する。通常のAMLで許容される血小板閾値をそのまま当てはめない。

非APL AMLの治療原則

暦年齢chronological age 暦年齢（chronological age）chronological age（暦年齢） だけで強力療法（寛解導入化学療法remission induction chemotherapy寛解導入化学療法（remission induction chemotherapy）remission induction chemotherapy（寛解導入化学療法））の適否を決めない。全身状態、認知・身体機能、併存症、臓器機能、患者本人の希望を総合して治療強度を選択する。

⚠️ 「強力療法に適格か否か」という二分法 dichotomy 二分法（dichotomy） dichotomy（二分法） は、現在の枠組みでは出発点にすぎない。 ELNのフィットネス fitness フィットネス（fitness） fitness（フィットネス） 評価に関する2025年の勧告は、フィットネスfitness フィットネス（fitness）fitness（フィットネス） とは強力化学療法への適格性という一般的な二分法 dichotomy 二分法（dichotomy） dichotomy（二分法） ではなく、利用可能な複数の治療のうち特定の治療への適格性を反映すべきものだと述べている（原文の逐語は出典の claim に記録した）²。フィットネスfitness フィットネス（fitness）fitness（フィットネス） は年齢・全身状態・併存症・身体機能の包括的評価と定義され（推奨1、LoE I・GoR A）、異なるフィットネス fitness フィットネス（fitness） fitness（フィットネス） の水準が異なる治療強度に対応するため、患者は「特定の治療戦略に対して適格」と判断されるべきだとされる（推奨2、LoE IV・GoR A）。💡 低強度治療の選択肢が増えたことが背景で、fit・unfit・frailの3区分を超えた水準を認める必要があるとパネルは述べている。治療決定は患者側（フィットネスfitnessフィットネス（fitness）fitness（フィットネス））と疾患側（遺伝学的所見）の特徴、および患者の希望に基づかせる（推奨10、LoE I・GoR A）。下の表の「適格／不適格ineligible不適格（ineligible）ineligible（不適格）」は、この粒度で読み替える。

⭐ 適格性は移植と一対一に対応しない。 強力化学療法に適格であることは同種移植 allograft 同種移植（allograft） allograft（同種移植） の適格を意味せず（推奨3、IV–B）、逆に強力治療に不適格 ineligible 不適格（ineligible） ineligible（不適格） でも、非強力治療で完全寛解 complete remission 完全寛解（complete remission） complete remission（完全寛解） に至った後の同種移植 allograft 同種移植（allograft） allograft（同種移植） の適格は否定されない（推奨4、IV–B）²。⚠️ 積極的治療に不適格 ineligible 不適格（ineligible） ineligible（不適格） な患者でも、支持療法のみとする前に標的単剤療法 monotherapy 単剤療法（monotherapy） monotherapy（単剤療法） の対象となりうる変異を検査する（推奨11、IV–C）。治癒が望めない場合でも、症状緩和を目的とした抗白血病治療は考慮してよい（推奨5、IV–C）。

AML全体に一律の長期維持療法を行うわけではなく、病型・治療強度・移植適格性transplant eligibility (candidacy)移植適格性（transplant eligibility (candidacy)）transplant eligibility (candidacy)（移植適格性）・MRDに応じて選択する。自家移植autograft 自家移植（autograft）autograft（自家移植） は一般的な標準治療ではなく、再発リスクの高い適格例では同種移植 allograft 同種移植（allograft） allograft（同種移植） を優先する。高齢・強力療法不適格 ineligible 不適格（ineligible） ineligible（不適格） 例でも低メチル化薬 hypomethylating agent 低メチル化薬（hypomethylating agent） hypomethylating agent（低メチル化薬） ＋ベネトクラクス venetoclax ベネトクラクス（venetoclax） venetoclax（ベネトクラクス） が常に適するとは限らず、変異プロファイル、骨髄抑制、感染リスク、薬物相互作用を踏まえて個別に調整する。

💡 好中球減少期の支持療法としてフィルグラスチムfilgrastimフィルグラスチム（filgrastim）filgrastim（フィルグラスチム）などのG-CSFG-CSF（granulocyte colony-stimulating factor）製剤が用いられることがあるが、AML治療において一律必須というわけではなく、プロトコルと臨床状況 clinical setting 臨床状況（clinical setting） clinical setting（臨床状況） （好中球減少の重症度・感染リスク）に応じて判断する。好中球減少性発熱febrile neutropenia 好中球減少性発熱（febrile neutropenia）febrile neutropenia（好中球減少性発熱） では、緑膿菌などのグラム陰性桿菌（Pseudomonas aeruginosa）や、長期・重度の好中球減少では侵襲性アスペルギルス症 invasive aspergillosis 侵襲性アスペルギルス症（invasive aspergillosis） invasive aspergillosis（侵襲性アスペルギルス症） （Aspergillus fumigatus）を含む真菌感染も念頭に置く。

まとめ

• AMLは骨髄系前駆細胞 myeloid progenitor 骨髄系前駆細胞（myeloid progenitor） myeloid progenitor（骨髄系前駆細胞） の分化ブロック differentiation block 分化ブロック（differentiation block） differentiation block（分化ブロック） とクローン性増殖 clonal proliferation クローン性増殖（clonal proliferation） clonal proliferation（クローン性増殖） による急性骨髄不全 bone marrow failure 骨髄不全（bone marrow failure） bone marrow failure（骨髄不全） で、末梢血球数が低値でも起こりうる。
• 診断はWHO第5版分類に基づき形態・免疫表現型Immunophenotype免疫表現型（Immunophenotype）Immunophenotype（免疫表現型）・染色体・分子遺伝学を統合し、反復性遺伝子異常recurrent genetic abnormality 反復性遺伝子異常（recurrent genetic abnormality）recurrent genetic abnormality（反復性遺伝子異常） があれば芽球20%未満でも診断される病型がある。
• 診断直後には白血球うっ滞 leukostasis白血球うっ滞（leukostasis） leukostasis（白血球うっ滞）・DIC（特にAPL）・腫瘍崩壊症候群tumor lysis syndrome, TLS腫瘍崩壊症候群（tumor lysis syndrome, TLS）tumor lysis syndrome, TLS（腫瘍崩壊症候群）・発熱性好中球減少症febrile neutropenia, FN 発熱性好中球減少症（febrile neutropenia, FN）febrile neutropenia, FN（発熱性好中球減少症） の4つの急性期病態を並行してスクリーニングする。
• APLを疑ったら遺伝学的確認を待たずにATRAを開始し、血小板・フィブリノゲンを積極的に補充してDICを支持する。分化症候群differentiation syndrome 分化症候群（differentiation syndrome）differentiation syndrome（分化症候群） は最も早い臨床的疑いの時点でデキサメタゾン dexamethasone デキサメタゾン（dexamethasone） dexamethasone（デキサメタゾン） を開始し、⚠️ ATRA・ATOの一時中断は重症例に限る¹。
• ⚠️ APLの非高リスク（白血球数white blood cell count 白血球数（white blood cell count）white blood cell count（白血球数） 10,000/μL以下）はATRA＋ATOが第一選択だが、高リスク（同10,000/μL超）は「ATRA＋ATO＋一定量の化学療法」と「従来のATRA＋アントラサイクリン系 anthracyclines アントラサイクリン系（anthracyclines） anthracyclines（アントラサイクリン系） 化学療法」の2つが妥当な選択肢で、どちらの優越性 superiority 優越性（superiority） superiority（優越性） も無作為化試験では示されていない（推奨2.3、Ib–A）¹。
• 非APL AMLの治療は治療適格性・ELN2022遺伝学的リスク・MRDに基づいて寛解導入・地固めconsolidation (therapy)地固め（consolidation (therapy)）consolidation (therapy)（地固め）・同種移植allograft 同種移植（allograft）allograft（同種移植） を組み立て、暦年齢chronological age 暦年齢（chronological age）chronological age（暦年齢） のみで強力療法の可否を決めない。適格性は「強力療法に耐えられるか」の二分法 dichotomy 二分法（dichotomy） dichotomy（二分法） ではなく、特定の治療への適格性として評価する（ELN 2025、推奨2、LoE IV・GoR A）。強力化学療法の適格と同種移植 allograft 同種移植（allograft） allograft（同種移植） の適格は一致しない²。